《中药新药用于慢性便秘临床研究技术指导原则》(征求意见稿)起草说明【模板】.pdfVIP

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《中药新药用于慢性便秘临床研究技术指导原则》

（征求意见稿）起草说明

慢性便秘是临床常见病，中医药治疗慢性便秘有一定

的临床特色和优势，但一直以来没有发布过中药新药用于

慢性便秘的临床研究指导原则。随着国内外对于相关适应

症研究的不断进展，为了进一步挖掘和开发中医药优势病

种和特色治疗方法，推动符合具有中医药特点技术标准体

系的建设，特开展了《中药新药用于慢性便秘临床研究技

术指导原则》制定工作。

一、起草背景

慢性便秘属于中医的“便秘”范畴，现阶段慢性便秘

概念较为笼统，包括功能性、器质性、药物相关性等不同

原因引起的便秘，目前关于慢性便秘没有明确的诊断标

准；同时，功能性便秘、器质性便秘和药物相关性便秘发

病机制各不相同，定位于治疗慢性便秘的中药新药在制定

临床研究方案时如何设置纳入、排除标准存在一定困难。

如何全面准确地反映中药治疗本病临床研究和评价的重大

进步和发展，引导中药新药临床研究更加科学并符合客观

规律，同时又能启发和促进研究者极大地发挥主观能动

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性，是本指导原则撰写面临的重大挑战。

二、起草过程

本指导原则制定工作于2017年11月正式启动，由相

关适应症中西医专家和药审中心审评人员共同组成起草

组。2018年3月22日召开了初稿讨论会，2018年8月10

日召开了扩大的专家讨论会。

三、主要内容和特点

（一）指导原则的主要内容

本指导原则旨在为针对慢性便秘而开发的中药新药的

临床研究提供建议和一般性方法学指导，其内容涵盖中药

新药用于慢性便秘的临床定位、西医诊断标准、中医证候

诊断标准、受试者选择、中止/退出标准、基础治疗与合并

用药、疗程和观测时点设计、有效性评价、安全性评价、

临床试验的质量控制和随访等试验设计方面的关键内容。

（二）指导原则的特点

1.慢性便秘属临床常见病，目前已有已上市药物用于

治疗该疾病，从安全性角度考虑，本指导原则中强调了不

鼓励含蒽醌类成份的单味药物长期用于慢性便秘。

2.中药新药治疗慢性便秘的临床定位着重于改善便秘

的症状，提高患者生存质量。考虑到临床用药的实际需

要，本指导原则突出了中医药临床处方用药的优势和特

色，设置了短期和长期两个临床定位，短期疗效着重评价

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临床症状的缓解；长期疗效着重评价防止复发和安全性。

同时，对定位于改善肠道动力等针对相关机制的药物研发

也留有空间，并提供了相关的指导和建议。

3.在有效性研究与评价方面，本指导原则中主要疗效

指标、观测时点和有效性评价方法的设计参考了目前国际

通行的技术标准和相关要求，同时兼顾了中药新药的自身

特点；在中医证候疗效评价方面，建议根据不同证型的主

症、次症、胃肠道症状和非胃肠症状特点及其变化情况综

合制定了合理的证候评价标准。

4.在指导原则的撰写上，强调了指导原则对药品研发

具有的指导作用是基于对若干个案进行总体分析后形成的

具有普遍意义的技术要求，而不应成为药品研发的指令和

公式；同时中药新药的研发是创新活动，指导原则不能完

全代替研究者的临床实践和思考，鼓励研究者合理创新，

充分发挥主观能动性。研究者若能以充分的证据说明本指

导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认

可。

四、重点问题说明

（一）关于诊断标准

慢性便秘的诊断目前无明确标准，本指导原则参照国

际《罗马IV：功能性胃肠病》功能便秘诊断标准，组织国

内权威胃肠病研究专家充分讨论达成共识，形成本指导原

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则中推荐的慢性便秘诊断标准，但尚需临床验证。

（二）关于受试者选择

对于临床研究的纳入、排除标准，本指导原则按照功

能性便秘给与相应推荐。但撰写具体临床试验方案时应根

据药物的功能主治及具体病证定位确定入组人群。通常情

况下慢性便秘治疗的适应症主要为慢性功能性相关的便

秘，如果定位于特定病因所致的便秘，应进行单独研究。

（三）关于疗程

目前，慢性便秘的用药和随访疗程暂无明确标准，慢

性便秘的治疗存在间歇或连续长期用药的