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医疗器械受益风险评估中的PPI

近日，FDA发布全新指南草案，旨在说明整个产品生命周期中何时及可使用哪些方法收集和

提交患者偏好信息（PPI）。该文件的发布有助于申办者和其他患者偏好研究开发人员获知

更新的方法和考虑因素，以避免开展费用昂贵的研究（该研究可能不适合为受益风险决策提

供信息）。本期重点介绍患者偏好信息（PPI）在医疗器械受益-风险评估中的应用。

一、基本概念

1.患者偏好信息（PatientPreferenceInformation，PPI）是指患者针对特定治疗的不同

临床结果或其他特性的选择意愿和接受程度的定性或定量评估，在受益-风险评估中PPI可

提供患者对受益的偏好和对风险的容忍度。

2.医疗器械受益-风险评估，被广泛应用于医疗器械监管，贯穿于产品注册、上市后监管的

各个环节，还支持采用真实世界数据开展医疗器械评估。

受益-风险评估主要包括：受益评估因素、风险评估因素、其他影响受益风险的因素。

受益评估主要考虑4项要素：受益的类型、受益的大小、受益的概率、受益的持续时间。

风险评估主要考虑4项要素：器械使用相关不良事件的严重度和类型、不良事件的概率、

不良事件的持续时间、假阳性或假阴性诊断结果引发的风险。

二、患者偏好信息在受益风险评估中的应用

1.患者偏好贯穿在受益风险评价过程中。

受益-风险评估表中可明确体现：患者如何看待受益价值；受益效果的持续时间对患者是否

产生价值；考虑到器械可能带来受益的同时，患者是否愿意承受可能发生不良事件的风险？

举例说明：病情危重患者可能认为将其生命延续几个月的医疗器械价值非常高；慢性疾病患

者则可能认为短期获益的器械价值不太高。

2.患者偏好影响医疗行为。

在诊断/治疗程序的首选模式（器械通常只是治疗途径中考虑的选项之一，而治疗途径中包

括手术治疗和药物治疗）及风险耐受性方面，患者偏好各不相同。

3.患者偏好可能影响医疗器械审评的决策。

在医疗器械监管领域，患者偏好可能影响审评决策。患者如何看待受益价值？患者是否愿意

接受可能的不良事件的风险？都将对医疗器械的受益-风险评价产生直接影响，从而影响医

疗器械注册的系统评价，进而影响审评决策。

患者对受益的看法反映患者所认为的医疗器械使用价值。对严重疾病或慢性疾病，患者可能

会认为医疗器械提供的受益价值非常高（取决于患者具体病况）。而在某些挑战性器械领域，

患者偏好信息（与研究受试者相关的信息）可能有助于衡量风险和受益，例如：

①拯救生命但高风险的器械（例：用于终末期心力衰竭的心室辅助器械VAD）；

②直接影响健康相关生活质量的器械（例：预防癫痫发作、睡眠呼吸暂停）；

③产生显著健康获益的器械（例：肥胖症治疗设备）；

④产生显著外观获益的器械（例：乳房植入物、皱纹填充物）；

⑤用于替代方案，包括外科手术或药物治疗等非器械方法（例：开放手术的微创替代手术）

条件下的器械。