《治疗慢性心力衰竭药物临床试验技术指导原则(征求意见稿)》.pdf

《治疗慢性心力衰竭药物临床试验技术指导原则(征求意见稿)》--第1页

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一、概述

二、适用范围.

三、临床药理学研究

四、探索性临床试验

五、确证性临床试验

（一）研究人群

（二）背景治疗

（三）对照的选择.

（四）剂量选择

（五）研究周期

（六）有效性评价.

（七）安全性评价.

六、特殊人群研究………………...16

主要参考文献.

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一、概述

慢性心力衰竭是多种原因导致心脏结构和/或功能的异

常改变，使心室收缩和/或舒张功能发生障碍，从而引起的一

组复杂的临床综合征，呈慢性、进展性，死亡率和再住院率

较高。根据左心室射血分数（Leftventricularejectionfraction，

LVEF）可分为射血分数降低（HFwithreducedEF，HFrEF，

LVEF≤40%）、射血分数轻微降低（HFwithmildlyreducedEF，

HFmrEF，40%＜LVEF＜50%）和射血分数保留（HFwith

preservedEF，HFpEF，LVEF＞50%）的心力衰竭。流行病

学调查显示，国外心衰患病率为1.5%-2.0%，我国35-74岁成

人心衰患病率约为0.9%，住院心衰患者的病死率约为4.1%。

目前，慢性心衰的药物治疗包括：1.已经证实能够降低

死亡和住院风险的药物，如血管紧张素转化酶抑制剂、血管

紧张素受体拮抗剂、血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂、醛固

酮拮抗剂、β阻滞剂、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制

剂、可溶性鸟苷酸环化酶激动剂等；2.用于缓解症状和改善

功能而尚未证实对死亡和住院风险影响的药物，如利尿剂、

洋地黄类和血管扩张剂等。

二、适用范围

本指导原则旨在为治疗慢性心力衰竭（Chronicheart

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failure,CHF）药物的临床试验提供技术建议，适用于化学药

品和治疗用生物制品的药物研发。

本指导原则主要讨论临床试验设计的重点关注内容。在

应用本指导原则时，还应同时参考国际人用药品注册技术协

调会（TheInternationalCouncilforHarmonizationofTechnical

RequirementsforPharmaceuticalsforHumanUse，ICH）和其

他国内外已发布的相关技术指导原则。

本指导原则仅代表当前建议，将基于科学研究进展进一

步更新。

本指导原则主要适用于治疗慢性心力衰竭药物的研发，

包括射血分数降低（HFwithreducedEF，HFrEF，LVEF≤40%）

和射血分数保留（HFwithpreserv