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医学生物技术基因療法有兩種可能的基因療法方式:體細胞(somatic)與生殖細胞(germline)遺傳疾病基因標靶篩選基因傳遞方法病毒載體非病毒性傳遞方法基因療法實例遺傳疾病遺傳疾病可區分為四種範疇:單一基因改變～一個基因上的突變，可導致蛋白質的改變或喪失。多基因失調粒線體失調染色體異常～整條染色體缺失、重複、改變。基因標靶篩選正常與突變的基因必需被確認並研究清楚建立一個動物疾病模式提供出一個被核准的療程考慮基因及基因傳遞載體可能的毒性副作用將基因傳送到正確的細胞插入宿主染色體中與之整合基因的活化表１０－１基因傳遞方法各式各樣的基因遞送方式已被研究,主要的方法包括使用病毒,如腺病毒、腺病毒相關病毒、反轉錄病毒、單純皰疹病毒、微脂粒以及裸露的DNA等,每一種方式都有優、缺點。病毒載體反轉錄病毒腺病毒腺病毒相關病毒圖１０－１非病毒性傳遞方法近來的研究專注在將基因鎖定特定型式的細胞,不會誘發免疫反應的基因傳遞方法,以及可在循環系統中存活並到達目標細胞的載體。其他方法還包括微脂粒的使用。基因療法實例嚴重混型免疫缺乏症(SCID)肺臟疾病～囊性纖維症(cysticfibrosis)肝臟疾病(liverdisease)圖１０－２臨床試驗有數種不同的型式:診斷試驗:確定一個診斷疾病的更好方法治療試驗:測試新療法或藥物預防試驗:針對從未罹患特定疾病的人，去找新的 預防方法。生活品質試驗:針對慢性病人增進生活品質篩選試驗:尋找出偵測特定疾病或健康狀況的方法圖１０－３基因療法的議題何人有資格接受基因治療？可以用於疾病的預防嗎？如何使有需要的人負擔的起？最近基因療法上的成就２００３年１０月,中國核准了全世界第一個基因療法的商業執照,授與深圳市的SiBionoGeneTechnologiesCo.,這個療法稱為Gendicine療法,用來治療頭部與頸部的鱗狀細胞癌。基因療法的新門徑編接體媒介之RNA反式編接可形成三股螺旋之寡核苷酸鏈療法反義治療(antisensetherapy)核糖酶療法(ribozymetherapy)圖１０－４圖１０－５圖１０－６、７圖１０－８病毒療法每一種類型病毒都可辨識特定的受體,因此病毒對細胞具有專一性。科學家們已開始發掘這些特性,並利用它們來摧毀癌細胞,此法稱為病毒療法(virotherapy)。表１０－２幹細胞幹細胞包含下列幾種型式:１胚胎幹細胞:被認為是最有價值的幹細胞，因為它 們可變成身體上任何型式的細胞。２胎兒幹細胞:這些多能性細胞發現於胎兒的腦組織， 是多巴胺神經元的天然來源。３臍帶血幹細胞:被稱為多潛能幹細胞，有潛力變成 許多不同類型的細胞。４成人幹細胞:可塑性較小，可發展成特定型式組織。圖１０－９圖１０－１０*