2024年中盘点-核酸多肽研发进展白皮书-2024.07-26正式版.doc

核酸和多肽类疗法

2024年上半年盘点

药明康德内容团队出品

2024年6月

目录：

2024年核酸和多肽类疗法亮点总结–第1页

2024年核酸和多肽类新药获批趋势-第2–4页

2024年核酸和多肽类新药研发趋势-第5–11页

2024年核酸和多肽类疗法早期投融资趋势-第12–13页

2024年获得早期投融资的核酸和多肽类疗法新锐列表–第14–16页

2024年获得大额投融资的核酸和多肽类疗法新锐介绍–第17–23页

药明康德内容团队微信矩阵介绍–第24页

ForPersonalUseOnly

亮点总结

?2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新：Rytelo

是全球首款端粒酶靶向疗法，mRESVIA是首款基于mRNA技术的呼吸

道合胞病毒（RSV）疫苗。

?多肽领域在2024年上半年迎来一款重磅疗法，超长效基础胰岛素类似物

诺和期先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国的监管机构批准上市。

?2024下半年两款核酸类疗法和4款多肽类疗法有望获批。

?全球大型药企临床在研管线涵盖近40款核酸类疗法。RNA干扰（RNAi）

疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病。RNA疫苗除了应

用于传染性疾病预防，也正在变革癌症治疗。

?全球大型药企临床在研管线涵盖超20款多肽类疗法。近一半聚焦肥胖、

糖尿病等代谢内分泌疾病；其余覆盖癌症、心血管疾病、自身免疫性疾病

等方向。口服环肽、抗体-多肽偶联药物的涌现反映了肽类设计技术的进

步。

?2024年分别有11家核酸类疗法新锐和7家多肽类疗法新锐完成早期融

资。多肽新锐的技术聚焦于开发包括大环肽在内的大环分子来解决难以成

药靶点，以及结合其他分子类型的复杂多肽。更受风投青睐的核酸新锐所

采取的技术包括寡核苷酸偶联药物、通过mRNA编码安全插入全新基因、

潜在治疗多种疾病的反义寡核苷酸（ASO）疗法。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点

不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗

方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至2024年6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和

分析。

1

ForPersonalUseOnly

2024上半年两款突破性核酸类疗法获批，下半年或再迎两款

近10年全球范围内获批的核酸类疗法

预计获批

全球首批

8

2*

55

33

222

1

201320142015201620172018201920202021202220232024

注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全

球首次批准计算。数据截至2024年6月30日。

2024年全球范围内首次批准的核酸类疗法

药物公司适应症作用机制

首批日期

及批准机构

mRESVIA

（mRNA-1345）Moderna

呼吸道合胞

病毒感染

mRNA疫苗；编

码RSV的稳定融

合前F糖蛋白

2024/5/31

美国FDA

Rytelo

（imetelstat）Geron

骨髓增生异

常综合征

寡核苷酸；端粒酶

抑制剂

2024/6/6

美国FDA

?2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新。

?Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，自1984年端粒酶被发现以来，经过

近40年科研耕耘终于开花结果。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞

分裂时都会自然缩短。在骨髓增生异常综合征中，异常骨髓细胞通常表达

端粒酶，端粒酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。Rytelo通过

抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，诱导癌

变细胞凋亡，改变疾病进程。

2

ForPersonalUseOnly

?mRESVIA是首款基于mRNA技术的RSV疫苗，也是在COVID-19疫苗

之外首个基于mRNA技术的获批产品，标志着mRNA疗法的开发和应用

扩展至更广泛疾病领域。

2024下半年有望获批的核酸类疗法

在研疗法公司潜在适应证靶点/机制监管审评进展

Fitusiran赛诺菲

治疗血友病A

与血友病B

siRNA；降低抗凝

血酶水平，促进凝

血酶生成，重新平

衡止血功能并预

防出血

NDA已于2024年5

月获中国NMPA受

理；于2024年6月获

美国FDA受理，

PDUFA日期为2025

年3月28日

NDA已