2024年中盘点-核酸多肽研发进展白皮书-2024.07-26正式版.ppt

核酸和多肽类疗法2024年上半年盘点药明康德内容团队出品2024年6月

目录：2024年核酸和多肽类疗法亮点总结–第1页2024年核酸和多肽类新药获批趋势-第2–4页2024年核酸和多肽类新药研发趋势-第5–11页2024年核酸和多肽类疗法早期投融资趋势-第12–13页2024年获得早期投融资的核酸和多肽类疗法新锐列表–第14–16页2024年获得大额投融资的核酸和多肽类疗法新锐介绍–第17–23页药明康德内容团队微信矩阵介绍–第24页

ForPersonalUseOnly亮点总结?2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新：Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，mRESVIA是首款基于mRNA技术的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。?多肽领域在2024年上半年迎来一款重磅疗法，超长效基础胰岛素类似物诺和期先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国的监管机构批准上市。??2024下半年两款核酸类疗法和4款多肽类疗法有望获批。全球大型药企临床在研管线涵盖近40款核酸类疗法。RNA干扰（RNAi）疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病。RNA疫苗除了应用于传染性疾病预防，也正在变革癌症治疗。??全球大型药企临床在研管线涵盖超20款多肽类疗法。近一半聚焦肥胖、糖尿病等代谢内分泌疾病；其余覆盖癌症、心血管疾病、自身免疫性疾病等方向。口服环肽、抗体-多肽偶联药物的涌现反映了肽类设计技术的进步。2024年分别有11家核酸类疗法新锐和7家多肽类疗法新锐完成早期融资。多肽新锐的技术聚焦于开发包括大环肽在内的大环分子来解决难以成药靶点，以及结合其他分子类型的复杂多肽。更受风投青睐的核酸新锐所采取的技术包括寡核苷酸偶联药物、通过mRNA编码安全插入全新基因、潜在治疗多种疾病的反义寡核苷酸（ASO）疗法。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至2024年6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。1

ForPersonalUseOnly2024上半年两款突破性核酸类疗法获批，下半年或再迎两款近10年全球范围内获批的核酸类疗法预计获批全球首批82*55332221201320142015201620172018201920202021202220232024注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。数据截至2024年6月30日。2024年全球范围内首次批准的核酸类疗法首批日期药物公司适应症作用机制及批准机构mRNA疫苗；编码RSV的稳定融合前F糖蛋白mRESVIA（mRNA-1345）呼吸道合胞病毒感染2024/5/31美国FDAModernaRytelo（imetelstat）骨髓增生异寡核苷酸；端粒酶2024/6/6常综合征抑制剂美国FDAGeron??2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新。Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，自1984年端粒酶被发现以来，经过近40年科研耕耘终于开花结果。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在骨髓增生异常综合征中，异常骨髓细胞通常表达端粒酶，端粒酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。Rytelo通过抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，诱导癌变细胞凋亡，改变疾病进程。2

ForPersonalUseOnly?mRESVIA是首款基于mRNA技术的RSV疫苗，也是在COVID-19疫苗之外首个基于mRNA技术的获批产品，标志着mRNA疗法的开发和应用扩展至更广泛疾病领域。2024下半年有望获批的核酸类疗法在研疗法公司潜在适应证靶点/机制监管审评进展NDA已于2024年5月获中国NMPA受理；于2024年6月获美国FDA受理，PDUFA日期为2025年3月28日siRNA；降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血治疗血友病A与血友病BFitusiran赛诺菲NDA已于2024年6月获美国FDA接受并获优先审评资格，预计在2024年12月19日前完成审评；同时准备在欧盟和加拿大递交上市申请家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）ASO；抑制机体产生apoC3OlezarsenI