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化学药品改良型新药临床试验技术指导原则

（征求意见稿）

国家药品监督管理局药品审评中心

2020年6月

一、前言

改良型新药是在已知活性成分（activepharmaceuticalingredient,

API）的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症

等进行优化，具有明显临床优势的药品。与全新靶点和结构的创新

药相比，改良型新药具有更多可以借鉴的已知活性成分药品的研究

数据，可缩短临床研发的周期。随着制药工业技术的快速发展，改

良型新药已成为当前新药研发的热点方向之一。

化学药品改良型新药（以下简称化药改良新药）是重要的改良型新

药类型。现行《化学药品注册分类及申报资料要求》明确要求改良

型新药应具备明确的临床优势，但目前我国尚无明确的技术指导原

则阐述化药改良新药应具备的临床优势，以及如何通过临床试验证

明其临床优势。且我国与国外部分监管机构对化药改良新药的临床

相关技术要求也存在差异。为进一步明确我国改良新药的临床优势

定义、鼓励我国改良新药的临床开发，制定本指导原则。因化药复

方制剂的临床开发考虑与其他化药改良新药不同，本指导原则未涵

盖复方制剂。

二、背景

改良型新药是对已知活性成分的上市药品进行优化，被改良药品的

结合靶点、作用机制、药效学数据、人体药代动力学数据、有效性

证据和安全性特征均较为明确。因此，化药改良新药的临床研发可

借鉴已上市药品的临床开发经验，立足于明确的临床需求——如现

有已上市药品疗效待提高、毒性待改善或给药方式待优化等，进行

优化。开展必要的临床试验，通常在临床试验中对临床优势进行概

念验证，并最终确证。

本指导原则将阐述化药改良新药的临床优势，以及不同优势的化药

改良新药的临床试验设计与评价原则，以期为化药改良新药临床研

发提供技术指导和参考。

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不具有强制性

的法律约束力。随着科学试验的进展，本指导原则中的相关内容将

不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，还请同时参

考药物临床试验质量管理规范（goodclinicalpracitce,GCP）、国

际人用药品注册技术协调会（internationalconferenceon

harmonizagtion,ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。

三、临床优势考虑

临床优势即患者未被满足的临床需求。在目标适应症中，对比已有

的标准治疗，新药或新的治疗手段可显著提高疗效；或在不降低疗

效的同时，显著降低当前用药患者的不良反应，或显著提高患