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FGFR突变膀胱癌患者的福音：FDA批准erdafitinib上市

膀胱癌是发生在膀胱黏膜上的恶性肿瘤，是泌尿系统最常见恶性

肿瘤之一。

·膀胱癌全球发病率位于全部恶性肿瘤第11位

·中国2016年新发膀胱癌8.05万例

·高发年龄为50-70岁，男性易发

·泌尿系统肿瘤排名第一

·尿路上皮癌最为常见，占膀胱癌的90%

治疗膀胱癌的方法主要是保留膀胱的开放切除手术或经尿道切除

手术。由于膀胱癌有多中心性及多发性的特点，保留膀胱手术后的复

发率一般为60％—70％，且再次复发可能不在原来位置，因此大多数

学者主张术后采用定期膀胱腔内灌注化疗，它操作简单、疗效好，是

预防肿瘤复发和抑制肿瘤向恶性发展的主要手段。

目前膀胱化疗药物分为两种：一种为生物制剂，包括卡介苗、干

扰素等；另一类为化学药物，如：有丝裂霉素、阿霉素等。前者可以

通过诱导机体的免疫功能，预防肿瘤的复发和浸润；后者可以延长肿

瘤复发的时间。

目前的治疗手段中包括化疗、生物制剂、放疗、免疫检查点抑制

剂，靶向治疗一直是膀胱癌治疗的盲点。erdafitinib的上市，弥补了

这一空白。

2019年4月12日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准

erdafitinib治疗有FGFR3或FGFR2突变的铂化疗后然进展的局部晚

期或转移性膀胱癌患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。

该批准是基于一项多中心、开放标签的单臂试验（BLC2001

（NC））研究数据，。试验入组了87名局部晚期或转移

性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后进展并且具有特

定FGFR3基因突变或FGFR基因融合。

结果在erdafitinib组中达到32.2%的总缓解率（ORR），其中

2.3%的患者达到完全缓解（CR）。患者平均缓解持续时间达到5.4个

月。这些患者中25%接受过抗PD-L1/PD-1疗法，erdafitinib对那些

对抗PD-L1/PD-1疗法没有反应的患者也产生疗效。

FGFR所属的FGF生长因子信号参与多种生物学过程，在肿瘤发生

过程中发挥重要作用。有研究报道FGFR3-TACC3导致经典MAPK/

ERK途径的过度活化，FGFR3-TACC3融合蛋白经常在许多癌症中被鉴

定，包括胶质母细胞瘤，宫颈癌，膀胱癌，鼻咽癌和肺腺癌等

根据使用的剂量，每位患者每28天的药物供应定价约在10,080

美元至22,680美元间。Janssen表示，预计每位患者的平均定价为

18,400美元。

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