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临床试验方案设计规程

临床试验方案（clinicalTrialprotocal）是临床试验的主要文件，由申办者与主要

研究者共同讨论制定。试验方案必须符合《赫尔辛基宣言》原则、符合GCP要求和我

国SDA有关法规的规定并符合专业与统计学设计要求，以确保受试者的权益和临床试

验的科学性。临床试验方案对有效性、安全性评价的标准及观察指标和判定异常的规

定等设计必须十分明确具体，以保证各参加单位的结果及组间误差不至于达到具有统

计学显著意义。

临床试验方案的内容：

立题依据

试验背景

试验目的

试验设计

研究方法（包括统计学考虑）

试验的组织

执行和完成的条件

试验进度和总结要求

I期临床耐受性试验方案设计规程

I期临床试验包括依次进行的三部分:单次给药耐受性试验方案、单次给药

药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。

I期临床耐受性试验方案设计的内容：

1.首页；

2.试验药物简介:包括中文名、国际非专利药名（INN）、结构式、分子式、分子量、理

化性质、药理作用和作用机制、临床前药理和毒理研究结果、初步临床试验结果；

3.研究目的；

4.试验样品，包括样品名称、代号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有

效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单；

5.受试者选择，包括志愿受试者来源、入选标准、排除标准、入选人数及登记表；

6实验设计与研究方案（要点见后）；

7.观察指标（见后）；

8.数据处理与统计分析；

9.总结报告；

10.末页。

单次给药耐受性试验方案设计要点

1.一般采用无对照开放试验，必要时设安慰剂对照组进行随机双盲试验。

2.最小初始剂量按照Blackwell改良法，并参考同类药物临床用量进行估算。

3.确定最大剂量。

4.设置剂量组，通常设置5个剂量组。

5.处理药物不良反应的条件与措施。

6.设计试验观察表，流程图和各项观察指标。

单次给药药代动力学试验设计与研究方法要点

1.剂量选择选择单次给药耐受性试验中全组受试者均能耐受的中高低3个剂量。其中

中剂量应与准备进行II期临床试验的剂量相同或接近。

2.受试者的选择8-10名符合入选标准受试者，筛选前签署知情同意书。

3.试验设计采用三项交叉拉丁方设计。

4.生物样本的分离测试方法。

5.药代动力学测定方法的标准化质控方法。

6.药代动力学参数。

II期临床试验方案设计规程

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-II期临床试验(phaseIIclinicaltrail)为随机盲法对照试验，其方案设

计应符合计应符合四性四性原则，即代表性(representativeness)、重复性(replication)、随机

性(randomization)及合理性(rationality)。要求受试者的情况符合试验药物所要求

的适应证，以准确反应药物的疗效；要求试验结果准确可靠，经得起重复验证，要求

试验中各组病人的分配是均衡的，尽量减少对疗效判断的干扰要求试验方案设计既符

合专业要求与统计学要求，又切实可行。

1.题目：

包括试验药物名称，观察病种及临床试验的类别和分期。

2.前言：

—简述试验药物的研制背景，进行试验的理由及任务来源，试验药物或研究产品的名

称，适应证，临床前药理、毒理研究简况。

3.试验方案设计应该遵循的基本原则和指导原则：

--《赫尔辛基宣言》

--《新药审批办法》

--《药品临床试验管理规范》99.8

--ICH-GCP

4.试验目的：

简要说明临床试验要解决的主要问题，即初步评价试验药物的疗效和安全性，推荐

临床给药剂量。

5.试验方法设计：

应符合《新药临床研究指导原则》中有关类别药物所规定的技术标准，严格执行

SDA《新药审批办法》中规定的注册要求。

规定明确的诊断标准，疗效和不良事件的技术指标和判断为正常和异常的标准。

必须设立对照组，进行对照试验。

采用随机方法实行病例分组

研究例数须符合SDA规定的要求：II期根据规定需进行盲法随机对照试验1例，对

照组和试验组各1例。

6.病例选择：

制定明确的入选标准、排除标准和出组标准。

7.治疗方法：

详细说明治疗药物、对照药物的给药途径、给药方法、给药次数