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真实世界数据和上市后药品安全监测

真实世界数据来源于真实医疗环境

真实世界数据（RWD,realworlddata）即从传统临床试验之外的

来源收集的数据。是通过多种途径获得的，与患者健康状态和医疗行为

相关的数据。包括电子病历、电子健康档案、医保数据、出生死亡登记

以及医疗保健系统之外的数据，如通过移动技术等收集到的数据等。

电子病历电子健康档案移动设备终端

医保数据出生死亡登记

真实世界数据

真实世界数据数量非常庞大，数据质量的优劣直接决定了后续研究中产

生的真实世界证据的真实性，因此如何获得高质量的真实世界数据是真实世

界研究的一个最核心的问题。

可及性各政府部门、医疗场所、社会机构掌握去隐私后共享

异质性

数据的采集目的不同

完整性数据分散，异质性高评估处理

准确性完整性、准确性欠缺

真实世界证据

真实世界证据（RWE,realworld真实世界证据

evidence）是基于真实世界数据分析形成的多维解读

与医疗产品使用、获益及风险相关的临床证

统计分析

据。

数据处理

真实世界数据≠真实世界证据。

真实世界数据通过严格的数据收集、系

数据收集

统的处理、正确的统计分析以及多维度的结

果解读，才能产生真实世界证据。真实世界数据

真实世界证据得到FDA,NMPA的政策支持

•2016年，美国国会通过了《21世纪治愈法案》，法案明确了FDA可以在合

适情况下使用真实世界数据，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应证

开发的审批证据。

•国家药监局(NMPA)2020年的1号文件：1月7日，国家药监局发布《真实

世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》真实世界证据可用于

支持药物监管决策，包括为新药注册上市提供有效性和安全性证据，为已

上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后要求或再评价提供证据等。

真实世界数据的十大来源

•卫生信息系统

•医保系统

主要来源

•疾病登记系统

•国家药品不良反应监测哨点联盟

•自然人群队列和专病队列数据库

•组学相关数据库

•死亡登记数据库

新来源

•患者报告结局数据

•来自移动设备端的数据

•其他特殊数据源可穿戴设备

真实世界证据首次用于FDA用药批准，能否成为医药信息化的新浪潮？

2019年4月4日，基于真实世界数据，FDA批准了辉瑞的爱博新（Ibrance）

的一项新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可

用于治疗患有HR+、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。

美国电子健康记录数据

FDAIQVIA保险数据库真实世界的男性

批准依据

Flatiron的乳腺癌数据库患者的用药数据