干细胞行业深度：国内外催化不断，干细胞创新药迎来风口.docx

目录

干细胞的临床应用 3

干细胞在再生医学与疾病治疗方面潜力巨大 3

干细胞临床中间充质干细胞最多 4

全球范围内干细胞作为药品获批较少 5

日本再生医学法案大力促进干细胞创新药获批上市 5

美国上千家诊所经营干细胞医疗服务 6

国内干细胞创新药迎来政策重大利好 8

国内干细胞已进入规范发展阶段 9

CDE从2020年开始陆续出台干细胞药物研发指南 10

我国干细胞创新药已有多个进入II期临床 10

重点上市公司 12

中源协和：全资子公司多个干细胞临床批件，参股公司牙髓干细胞有望成为大单品 12

天士力：引进mesoblast项目暂停研究，再次合作的脐带血干细胞创新药仍是用于心衰适应症 16

我武生物：骨关节炎干细胞尚在临床前研究 19

ST九芝堂：脑卒中干细胞处于I/II期临床 21

投资建议 23

风险提示 24

插图目录 25

表格目录 25

干细胞的临床应用

随着2017年全球第一个CART药物Kymriah在美国获批后，现代医学逐渐从分子治疗迈入细胞治疗领域。细胞疗法主要分为干细胞疗法与免疫细胞疗法两种。目前我国及全球已有多款CART获批，2024年2月全球首个TIL药物lifileucel获得FDA批准上市，2024年8月全球首个TCR-T药物Afami-cel获得FDA批准上市，免疫细胞疗法领域目前已硕果累累。

在干细胞疗法领域，美国和中国都有望迎来首个干细胞创新药获批的重大里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申请，PDUFA日期为2025年1月7日，预计其将为美国首个获批的干细胞创新药。

2024年6月，铂生卓越公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得药监局NDA正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。

干细胞在再生医学与疾病治疗方面潜力巨大

干细胞在医学界被称为“万用细胞”，其是一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞疗法是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的组织。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品作为重要的再生医学产品，可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。

虽然我国目前尚未有干细胞创新药获批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等适应症方面已进入相关指南，在抗衰老、整形修复美容领域也有推荐。

时间指南名称

时间

指南名称

内容

2019年4月

《克罗恩病肛瘘诊断与治疗的专家共识意见》

干细胞局部注射等其他治疗方法对pfCD有一定治疗

作用。等级判定：推荐

2021年1月

《干细胞在整形修复美容领域研究和临床试验的专家共识》

——

2021年4月

《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》

——

2021年4月

《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗中国专家共识（2021年

版）》

经MSC治疗的aGVHD患者后期cGVHD发生率降

低

2021年7月

《干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识》

——

2021年7月

《骨关节炎临床药物治疗的专家共识》

间充质干细胞广泛存在于各类组织中，经诱导后可分化为成骨细胞或软骨细胞，可用于修复受损的骨或软骨，在OA的治疗中已有应用，但其临床疗效和安全

性尚需大量随机对照试验验证

2021年10月

《自体干细胞移植规范化治疗下肢慢性缺血性疾病专家共识（2021）》

2022年1月

《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》

——

2023年5月

《自体干细胞移植治疗心力衰竭中国专家共识（2022）》

——

2024年2月

《延缓衰老药物干预研究中国老年医学专家共识(2024)》

建议与推荐13：干细胞治疗是一类科学延缓衰老的策略，但该方面研究仍处于初期，作用机制及体内代谢等尚不明确。需要加强规范化管理，开展更大规模和设计严谨的转化研究，推动干细胞在这一领域的转化

落地。

资料来源：万方医学网、梅斯医学、《中华医学杂志》等，

干细胞临床中间充质干细胞最多

干细胞按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单多能干细胞。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。长期以来造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的主要治疗手段之一，但是在我国，造血干细胞被作为器官移