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临床研究方案的设计与选择

一、如何选择临床设计方案

二、常用临床设计方案

1.随机对照试验

2.交叉试验

3.自身前后对照试验

4.单个患者的随机对照试验

5.非等量随机对照试验

6.整群随机对照试验

7.半随机对照试验

8.非随机同期对照试验

9.历史性对照研究

10.单臂研究

11.队列研究

12.病例对照研究

13.横断面研究

14.病例分析

临床研究的开展，是为解决临床问题。在解决临床问题过程中，必

须选择合理的设计方案，选择恰当可行的设计方案是临床研究的关键。

临床研究成功与否及其证据等级的高低，很大程度上取决的设计方案的

选择。以下介绍如何选择设计方案以及简述常见临床设计方案，为临床

科研工作者提供参考。

临床研究设计方案一般分为两大类：试验性研究(experimental

studies)和观察性研究(observationalstudies)。试验性研究包括随

机对照试验、随机对照试验特例(交叉试验、自身前后对照试验、单个患

者的随机对照试验、非等量随机对照试验、整群随机对照试验)、其他类

型的临床对照试验(半随机对照试验、半随机同期对照试验、历史性对照

试验、单臂研究)等。观察性研究包括队列研究(前瞻性队列研究、回顾

性队列研究)、病例对照研究、横断面研究、病例分析等。

一、如何选择临床设计方案

第一步：判断临床试验中是否有人为干预措施。

第二步：若有人为干预措施，则考虑试验性研究；若无人为干预措

施，则考虑观察性研究。

第三步：试验性研究中，考虑有无随机分配；观察性研究中，考虑

是否有对照组。

第四步：试验性研究中，若有随机分配，则考虑随机对照试验及随

机对照试验特例；若无随机分配，则考虑其他类型临床对照试验。

观察性研究中，若有对照组，则考虑分析性研究，在分析性研究中，

根据研究方向进行选择，研究方向是从暴露到结局，则选队列研究；若

是从结局到暴露，则选病例对照研究。观察性研究中，若无对照组，即

考虑描述性研究(横断面研究、病例分析)。

临床研究设计方案选择流程如下图所示：

二、常用临床设计方案

1.随机对照试验

随机对照试验(randomizedcontrolledtrial,RCT)是指研究者根

据研究目的，按照预先设定的研究方案，将符合条件的研究对象随机分

配到试验组和对照组，进而分别接受相应的干预措施，并在一致的条件

下或环境中，同步地进行研究、测量和比较组间效应，从而确认试验效

果的一种试验性研究。主要用于：

(1)新药上市前的临床试验。新药在上市前必须经过Ⅰ~Ⅲ期临床

试验。经过临床试验，确认安全有效后，方可批准生产，进入市场。

(2)临床上药物或治疗方案的效果评价。临床中，药物治疗疾病的

有效性和安全性经常由临床医生的经验进行判断，或者根据疾病的病理

机制进行推导等。在样本量不足、临床经验缺乏、人体生理病理复杂性

等因素影响下，很可能对药物的有效性和安全性有错误的结论。临床RCT

能够科学评价药物或治疗方案的有效性和安全性。

(3)药物上市后再评价及卫生技术评估。随机对照试验同样适用于

真实世界研究。对上市药物或新的卫生技术在真实环境中的实际效果和

安全性及其相关因素开展全面、系统、科学的评估。

2.交叉试验

交叉试验(cross-overdesign)是指根据研究目的，将符合标准的

研究对