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生物药研究进展

生物药物是指运用微生物学、生物学、医学、生物化学等的研究成果，从生

物体、生物组织、细胞、体液等，综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技

术、药学等科学的原理和方法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品。

新生物技术药物与天然生化药物、微生物药物、海洋药物及生物制品一起归

类为生物药物。随着基因重组药物、基因药物和单克隆抗体的快速发展，生物药

物已获得极大的扩充，并与合成药物和中草药并列成为我国的三大药源。

现代生物药物已形成五大类型：

1、基因工程药物基因工程药物是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的

蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过一系列基因操作，最

后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去，这些受体细胞包括细菌、酵母菌、

动物或动物细胞、植物或植物细胞，在受体细胞不断繁殖过程中，大规模生产具

有预防和治疗这些疾病的蛋白质，即基因疫苗或药物。具体包括：（1）激素类及

神经递质类药物，包括人生长激素释放抑制因子、人胰岛素、人生长激素等；（2）

细胞因子类药物，包括人干扰素、人白细胞介素、集落刺激因子、促红细胞生长

素等；（3）酶类及凝血因子类药物，包括单克隆抗体、疫苗、基因治疗药物、白

介素、生长因子、反义药物、肿瘤坏死因子等。

2、抗体工程药物抗体是指能与相应抗原特异性结合具有免疫功能的球

蛋白，利用抗体功能的药物被称作抗体工程药物。抗体工程药物主要包括多克隆

抗体、单克隆抗体、基因工程抗体三种。

3、血液制品药物血液制品是指各种人血浆蛋白制品。具体包括：（1）

蛋白类制品：主要用于纠正因大手术、创伤、器官移植等引起的急性血容量减少；

处理大面积烧伤、呼吸窘迫等引起的体液水、电解质和胶体平衡失调，以防止和

控制休克；低蛋白血症等；对某些疾病有预防作用。（2）凝血因子类制品：应用

于整形外科、显微外科和神经外科等领域，其中第Ⅷ因子制品用于治疗血友病。

4、疫苗疫苗是指用微生物或其毒素、酶，人或动物的血清、细胞等制

备的供预防、诊断和治疗用的制剂。具体包括：（1）灭活疫苗：选用免疫原性好

的细菌、病毒、立克次体、螺次体等，经人工培养，再用物理或化学方法将其杀

灭制成。此种疫苗失去繁殖能力，但保留免疫原性。死疫苗进入人体后不能生长

繁殖，对机体刺激时间短，要获得持久免疫力需多次重复接种。（2）减毒活疫苗：

用人工定向变异方法，或从自然界筛选出毒力减弱或基本无毒的活微生物制成活

疫苗或减毒活疫苗。常用活疫苗有卡介苗（BCG，结核病）、麻疹疫苗、脊髓灰

质炎疫苗（小儿麻痹症）等。接种后在体内有生长繁殖能力，接近于自然感染，

可激发机体对病原的持久免疫力。活疫苗用量较小，免疫持续时间较长。活疫苗

的免疫效果优于死疫苗。（3）类毒素：细胞外毒素经甲醛处理后失去毒性，仍保

留免疫原性，为类毒素。其中加适量磷酸铝和氢氧化铝即成吸附精制类毒素。体

内吸收慢，能长时间刺激机体，产生更高滴度抗体，增强免疫效果。常用的类毒

素有白喉类毒素、破伤风类毒素等。（4）新型疫苗：主要包括亚单位疫苗、结合

疫苗、合成肽疫苗、基因工程疫苗等。

5、诊断试剂诊断试剂从一般用途来分，可分为体内诊断试剂和体外诊

断试剂两大类。除用于诊断的如旧结核菌素、布氏菌素、锡克氏毒素等皮内用的

体内诊断试剂外，大部分为体外诊断制品。

自1971年世界上第1家生物制药公司诞生以来，世界上很多国家都在发展

生物制药产业，并将此作为国民经济的重要内容。从当前实际情况来看，生物制

药产业市场广阔，但是主要集中于美国、日本和欧洲。我国生物制药产业起步比

较晚，经过了将近20年的发展，以基因工程药物为核心的研制、开发和产业化

已经颇具规模。到目前为止，国内已经批准上市的治疗用生物制品有128个品种，

其中自主研发的一类治疗用生物制品仅有34个。目前已经上市的药物中大多数

为重组蛋白类药物，只有4个品种是由哺乳动物细胞表达的、具有自主知识产权

和里程碑意义的创新药，其中“朗沐”的上市引起了全世界的轰动。以下重点介

绍其中4个产品。

1、重组人p53腺病毒注射液(商品名:今又生)

拥有自主知识产权的国家1类新药，世界首个获准上市的基因治疗药物，

2003年通过国家食品药品监督管理总局(CFDA)的新药