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PEI衍生物的设计、合成及其转染性能的研究的开题报告

一、研究背景和意义

现代生物技术在诊断、治疗、基因工程等领域发挥着重要作用，在此过程中，基

因转染技术是不可缺少的。聚乙烯亚胺（PEI）在基因转染领域中被广泛应用。PEI具

有良好的转染效率，但由于其高阳离子性、细胞毒性等缺陷，限制了其在生物领域的

广泛应用。因此，通过改进PEI的结构，设计出更安全、高效的PEI衍生物，对于基

因转染及其它生物医学领域的应用具有重要的理论和实际意义。

二、研究内容和方法

在已有的PEI结构基础上，设计出两种新型PEI衍生物，即A和B。A是一种由

PEI和合成的甲氧基聚乙二醇（mPEG）共聚而成的衍生物，B是一种由PEI、mPEG和

乙醇胺（EA）共聚而成的衍生物。其中，mPEG-A和mPEG-B的摩尔份额分别为1:1

和1:2。采用原子力显微镜（AFM）和粒度分析仪分析mPEG-A和mPEG-B的粒子尺寸

和分布，采用核磁共振（NMR）对A和B的结构进行表征。进一步以人肝癌细胞

HepG2和普通人皮肤成纤维细胞（HSF）为模型细胞，研究mPEG-A和mPEG-B的细

胞毒性和转染效率，并对其基因转染机制进行探索。

三、预期结果

通过本研究，新型的安全、高效的PEI衍生物A和B将被设计合成并得到初步检

测。通过AFM和粒度分析仪的测量，A和B的粒子尺寸和分布将被确定。通过NMR

的技术，A和B的结构特征将被确定。通过细胞毒性和基因转染效率的测量，A和B

的生物学性能将会得到充分的评价。我们期望基于本研究结果，可以达到设计一种安

全、低毒性、高效的PEI衍生物，推动基因转染技术的发展。