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(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利说明书
(10)申请公布号CN102580117A
(43)申请公布日2012.07.18
(21)申请号CN201210014228.7
(22)申请日2012.01.17
(71)申请人杨德业;黄晓燕;黄芳
地址325000浙江省温州市府学巷2号
(72)发明人杨德业黄晓燕黄芳施翔翔周希
(74)专利代理机构杭州天正专利事务所有限公司
代理人黄美娟
(51)Int.CI
A61K48/00
A61P9/00
权利要求说明书说明书幅图
(54)发明名称
miRNA-122抑制剂在制备治疗先天
性心脏病的药物中的应用
(57)摘要
本发明提供了miRNA-122抑制剂
在制备治疗先天性心脏病的药物中的应
用。所述miRNA-122抑制剂序列如下：5′-
CAAACACCAUUGUCACACUCCA-3′。申
请人研究发现，miRNA-122表达上调导致
心肌细胞凋亡，而心肌细胞凋亡增加是室
间隔缺损的机制之一，所以本发明提示
miRNA-122是治疗室间隔缺损药物的新靶
点，通过下调miRNA-122的表达减少心肌
细胞凋亡，这是一条药物治疗的新途径。
本发明的有益效果主要体现在：本发明发
现了VSD治疗的一个新基因靶点，提供了
miRNA-122抑制剂在制备治疗先天性心脏
病尤其是室间隔缺损的药物中的新用途，
为新药筛选提供了基础。
法律状态
法律状态公告日法律状态信息法律状态
权利要求说明书
1.miRNA-122抑制剂在制备治疗先天性心脏病的药物中的应用。
2.如权利要求1所述的应用，其特征在于所述miRNA-122抑制剂用于制
备治疗室间隔缺损的药物。
3.如权利要求1或2所述的应用，其特征在于所述药物通过抑制或降低
miRNA-122表达来达到降低心肌细胞凋亡的作用。
4.如权利要求3所述的应用，其特征在于所述miRNA-122抑制剂序列如
下：5′-CAAACACCAUUGUCACACUCCA-3′。
说明书
p(一)技术领域
本发明涉及miRNA-122抑制剂在制备治疗先天性心脏病的药物中的应用。
(二)背景技术
非编码小分子RNA(miRNAs)是小分子量和内源性的RNA，调节基因的
表达。miRNA可与靶mRNA分子的3’非编码区(3′-UTR)互补序列结合，
通过抑制mRNA的翻译或直接使mRNA降解，在转录后水平达到基因
沉默效果。研究发现miRNA不仅在发育调控、细胞增殖与凋亡、造血过
程等方面发挥作用，并且对心脏的发生发育同样有重要影响，
miRNA在心脏存在高表达。
先天性心脏病(CHD)影响世界上1％的新生儿并且具有高发病率和死亡率
特别是在1岁之内的婴幼儿。先天性心脏病是一类常见的先天缺陷，约
占人类所有先天缺陷的25％。室间隔缺损(VSD)作为最常见的
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