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新药I期临床试验申请技术指南

一、前言

为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）

申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全

与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。

本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家

食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供

的信息。

本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I

期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据

要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。

本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗

用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。

二、咨询与沟通交流

如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药

审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中

心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。

递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术

审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审

中心召开临床试验申请前会议。

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申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质

量，加快后续研究与审评的进程。

三、I期临床试验申请的技术要求

（一）资料格式及内容

I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式

提交，电子资料可以CD的形式送交。格式和内容可参照研究人

用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的

要求整理提交。

（二）介绍性说明和总体研究计划

介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用

类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床

试验目的等。如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概

述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写

“无”。

总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为

拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给

药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计

划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重

要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。

（三）研究者手册

研究者手册是有关试验药物在进行人体研究时已有的药学、

非临床与临床研究（如有）资料总结，旨在为临床研究者提供

所研究药物的信息，以保证受试者安全。

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当有新的重要信息时，申请人应及时更新研究者手册，使其

包括对研究药物的所有重要研究信息的总结。更新的研究者手册

应及时报送药审中心。研究者手册的格式和内容可参照ICHE6

有关章节撰写。

研究者手册应包括如下内容：

1.封面页：包括药物名称，注册申请人名称，完稿或更新日

期以及版本号；

2.目录：列出所有的一级标题、二级标题以及相应的页码；

3.必威体育官网网址声明；

4.概述：介绍药物种类，拟定适应症及药理特征；

5.新药名称与理化性质：简要说明药物的名称、化学名（如

有）、分子量、分子式、结构式（如有）、理化特性、剂型、根据

已有的稳定性数据拟定的临时效期、保存条件、使用注意事项等；

6.非临床研究结果

6.1药理作用：应包括已完成的用于提示药效的非临床试验

结果。

6.2毒理研究：分项列出安全药理学试验、单次给药毒性试

验、重复给药毒性试验、遗传毒性试验、生殖毒性试验、致癌试

验以及其他毒性试验。如果有些研究还没有进行或不需要进行，

需要说明理由和依据。

6.3非临床药代动力学研究：应包括药物的吸收、分布、代

谢及排泄（ADME）。如果有些研究还没有进行或不需要进行，需

要说明理由和依据。

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7.已有临床研究或使用资料（如有）：应包括国内或国外现

有的所有临床试验信息及文献资料。

7.1人体药物代谢动力学

7.2有效性

7.3安全性

7.4上市情况