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药物快速卫生技术评估方法学研究

作者：刘梦娜吴斌艾丹丹许倩李雪陈金榆郭武栋

来源：《中国药房》2022年第11期

关键词抗肿瘤用药;快速卫生技术评估;卫生技术评估;多准则决策分析

生命科学、生物科技、医药技术的创新层出不穷、日新月异，提高了健康预期目标，而不

断增长的健康需求与卫生健康事业发展不平衡、不充分成为各个国家和地区卫生健康决策者普

遍面临的现实问题。近些年来，面对新技术的广泛应用、医疗费用的快速增长和医疗卫生体制

改革中的利益调整，很多国家和地区开展了卫生技术评估（healthtechnologyassessment，

HTA）工作，通过科学规范的证据分析和全面系统的综合评估，为医疗资源配置的循证决策提

供了可靠依据和选择方案，为医疗技术准入、配置、定价、补偿、管理和淘汰等政策的制定提

供了证据支持。

上述循证决策需求促进了HTA方法学的研究和应用。HTA方法学包括传统的完整HTA

以及相对较新的快速卫生技术评估（rapidhealthtechnologyassessment，rHTA）。完整HTA的

质量较高，通常需要1～2年的评估时间来完成。然而，卫生健康决策者往往需要及时的技术

信息，以便在保证科学严谨性的前提下，用相对较短的时间推进决策。rHTA能够快速收集与

整合证据，整个评估过程较HTA大幅缩短，是一个新兴的方法学领域，并越来越受到不同类

型决策者的青睐。实证研究领域已经有了比较完整HTA和rHTA的相关研究，两种评估方法

学的研究结果都表明，完整HTA包含更多细节，但通过完整HTA和rHTA得出的总体结论是

相似的[1-4]。

本研究以多准则决策分析（multi-criteriadecisionanalysis，MCDA）與HTA为基础的

EvidenceandValueImpactonDecisionMaking（EVIDEM）框架为纲，以抗肿瘤药物为抓手，探

索建立基于我国国情的抗肿瘤用药rHTA方法学，具体包括评估维度、指标、数据、规则等;而

后以疾病负担较重的肺癌用药为例，验证rHTA方法学的科学性和实操性，以便其更广阔的应

用。

相关概念1的介绍

1.1HTA

HTA是利用循证医学、卫生经济学、社会学、医学伦理学以及其他相关学科的原理和方

法，全面系统地评价卫生技术的安全性、有效性、经济性、创新性和公平性等，其目的是在有

限的资源配置中实现价值最大化[1]。卫生技术包括药品、诊疗手段和设备、公共卫生和其他

卫生干预措施，科学地评估这些技术可为决策者提供卫生科学的信息。HTA可以回答该技术

在真实环境里安全有效性如何，是否具有经济性，合适的价格是多少，对医保资金预算影响多

大，其创新性是否可以有效提升患者可及性和便利性，是否可以改善患者依从性等一系列问题

[2]。

1.2MCDA

MCDA作为一项可以帮助决策者从多个角度对卫生技术进行评估的工具，通过一系列方

法对卫生技术进行价值评估，从而确定最佳选择[3-4]。在MCDA中，决策者根据研究主题，

识别影响因素，制定适宜的评审标准，并对每一标准进行价值赋权，形成某主题的MCDA评

价体系。然后根据评价体系对每一候选方案逐一打分，通过打分与权重计算每一候选方案的分

值。MCDA评价结果使得候选方案的优缺点清晰明了，方便决策者选择[5]。自2010年以来，

关于MCDA的研究文献也逐渐增多，主要为MCDA应用于临床诊断和治疗、医保报销等决策

领域[6-7]。

1.3rHTA

rHTA又叫快速评估或快速证据评价，是根据用户需求，针对某一具体问题，简化系统评

价方法，获取当前最佳证据并快速合成证据以满足决策者需求的方法。rHTA方法学可以在切

实可靠证据的基础上加速整个评估过程，整个rHTA的评估过程大约需要12～24周，这使得

及时、科学的政策决策成为可能[8]。由于rHTA及时性强且成本相对较低，越来越多的国家或

地区采用了rHTA以优化其定价和调整医保报销目录的决策，如加拿大、泰国、爱尔兰等[9-

10]。

简言之，HTA是证据生产的过程，MCDA是证据应用的过程，而rHTA是HTA的一个分

支，能够快速收集与整合证据，可以更有效、及时地满足不同利益相关方的各种需求，并广泛

应用于社会科学研究和实践中。rHTA无疑更具时效性，但也存在固有的局限性，如文献检索

受限、关注范围狭窄