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新机制，新挑战，新未来

2022年最值得关注的Top25转化医学靶点

医药魔方新药数据团队

2023-01-18

CONTENT

12021年转化医学Top25靶点回顾

22022年转化医学Top25靶点详解

3总结

2021年转化医学Top25靶点回顾

2021年最值得关注转化医学靶点回顾

取得积极进展

#靶点类别进展

1p53Y220C靶点新突破2022ASCO公布了PC14586首个人体1期试验数据：PR/uPR为32.0%（n=41），初步验证了该靶点的抗肿瘤活性

2PI3KαH1047R靶点新突破两款PI3KαH1047X抑制剂LOXO-783和RLY-2608均已开展1期临床试验

3ROR1PoC验证通过zilovertamabvedotin与zilovertamab分别于2022年开展了针对DLBCL、MCL、TNBC共5项核心临床试验

4Menin-MLLPoC验证通过Revumenib被FDA授予突破性疗法资格，用于治疗带有KMT2A重排（KMT2Ar）的R/R急性白血病

5PCSK9靶点新突破VerveTherapeutics完成VERVE-101治疗HeFH的第1例患者给药，这是PCSK9基因编辑疗法的第1个临床试验

Vertex启动了ApoL1抑制剂inaxaplin治疗ApoL1介导的蛋白尿性肾病的首个关键3期临床试验，并被FDA和EMA授

6ApoL1PoC验证通过予治疗APOL1介导的局灶性节段性肾小球硬化的BTD和PRIME资格

7pGlu3-AβPoC验证通过Donanemab头对头比较阿杜卡尼单抗的关键3期试验TRAILBLAZER-ALZ4达到所有主要和次要终点

出现重磅收购/项目交易

#靶点类别进展

GSK引进POLQ抑制剂PolThetaHelicaseInhibitor(IDEAYA)，预计于2023年H1开展联合尼拉帕利治疗BRCA或

1POLQ靶点新突破

HR突变或HRD肿瘤的首个人体试验

2TGM2PoC验证通过武田引进ZED1227的美国和日本开发权益，以补充其麦胶性肠病产品线

研发受挫

#靶点类别进展

FDA全面暂停了FHD-286治疗复发和/或难治性AML/MDS的1期试验，由于观察到了与FHD-286相关的致死性的分

1SMARCA2/4靶点新突破

化综合征，且被认为是一种on-target不良反应

2IRAK4PoC验证通过FDA分别暂停了Emavusertib(CA-4948)针对淋巴瘤和AML/MDS的两项1/2期试验，不过随后解除了临床暂停

资料来源：医药魔方NextPharma数据库；魔方研究与分析