中药复方制剂新药研发人用经验信息收集整理技术指导原则（征求意见稿）.pdf

1

2

3

4一、概述

5《中药注册管理专门规定》、《中药注册分类及申报资料

6要求》和《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导

7原则（试行）》阐释了“中医药理论、人用经验和临床试验相

8结合的中药注册审评证据体系”（以下简称“三结合”中药注册

9审评证据体系）的内涵，开辟了符合中医药特点的研发新路

10径，明确了用于支持研发和监管决策的“人用经验”相关定义，

11即“人用经验的信息是在具有中医药理论支持的固定的中药

12处方或中药复方制剂在临床实践过程中，处方药味（包括基

13原、药用部位、炮制等）及其用量、临床定位基本明确后，

14经较长时间和/或较大人群范围临床使用而积累形成的，包括

15处方来源（和演变）、关键药学资料、临床使用情况、临床实

16践数据、以及与其相关的其他临床研究数据等，用于支持中

17药复方制剂新药的研发决策或注册申请”。

18“三结合”中药注册审评证据体系下，在中医药理论指

19导下形成的临床经验方或医疗机构制剂，遣方用药的合理性，

20提供了中医药理论支持其有效性的证据；在临床实践过程中

21通过积累人用经验，逐步探索、挖掘中药复方制剂有效性、

22安全性以及临床获益，是处方、工艺逐渐形成、固定的过程，

1

23积累了对其临床定位、适用人群、用药剂量、疗效特点和临

24床获益的认识和总结，进一步聚焦处方用药特点和临床获益。

25在中医药理论和人用经验的基础上，通过开展必要的临床试

26验验证其临床价值，中医药理论、人用经验和必要的临床试

27验三者相结合共同回答药品注册上市所需回答的科学问题，

28形成了支持其注册上市的证据。

29人用经验收集整理应以临床价值为导向，贯穿中药新药

30研发的全过程。如何产生高质量的人用经验信息和怎样收集

31和整理已有的人用经验信息，对于合理利用人用经验信息来

32产生可靠的临床证据以支持后续研发决策或注册申请至关

33重要。

34目前，“三结合”中药注册审评证据体系作为新的监管路

35径正处于实践和不断完善的过程中，对于如何正确理解“人用

36经验”、科学评估人用经验信息的适用性、充分收集和整理人

37用经验等方面还需要更贴近实操方面的技术指引。为此，本

38指导原则旨在阐明如何通过科学、合理的方法规范收集和整

39理用于支持申请人进行立项评估和研发决策以及用于支持

40监管决策的“人用经验”，并提供实操性的技术指引，促进基

41于古代经典名方、名老中医经验方、医疗机构中药制剂等具

42有人用经验的中药复方制剂新药的研发。其他注册目的的中

43药研发如适用也可参照执行。

44本指导原则是基于当前的中医临床实践及对人用经验

2

45收集和整理的基本认识而制定，随着实践经验的不断积累和

46相关法规的更新也将随之更新。

47申请人可根据具体品种情况，按照相关规定和指导原则，

48在关键研发阶段针对人用经验收集和整理计划、人用经验研

49究方案设计、人用经验数据支持研发决策的相关问题等，与

50药品审评中心进行沟通交流。

51二、人用经验信息的初步评估

52基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发，应首先对

53处方的已有人用经验信息进行初步评估，以明确人用经验信

54息是否可以产生支持监管决策的证据。初步评估的结果可用

55于申请人进行立项评估，也可用于申请人制定后续研发策略。

56如果已有人用经验信息较少和/或质量较差，可选择其他临床

57研发路径；如果已有人用经验信息尚不够充分，可以补充人

58用经验信息以满足监管对其的适用性要求。《基于人用经验

59的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》中阐明，人

60用经验信息包括处方来源与演变、关键药学资料、临床使用

61情况和临床实践数据四个部分，可据此对其进行初步评估。

62（一）处方来源与演变

63由于中药复方制剂