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细胞和基因治疗CDMO项目可行性研

究报告-2020年新基建重点项目

编制单位：北京智博睿投资咨询有限公司

一、细胞和基因治疗：创新疗法的新方向

（一）细胞治疗：CAR-T是目前商业化的主流方向细胞疗法的

原理是通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失

去正常功能的细胞。人体中包含200多种不同的特殊细胞类型，例如

肌肉，骨骼或脑细胞。这些细胞在体内执行特定功能，疾病或衰老可

能导致人体细胞失去这些分化细胞。在许多情况下，这种缺失是不可

逆的，也就意味着患病或丢失的细胞不再能被健康的细胞所补充。细

胞疗法旨在将新的健康细胞人为地引入患者体内，以替代患病或缺失

的细胞。

细胞治疗最早可以追溯到上个世纪30年代，而近代细胞治疗的

快速兴起则是在2011年之后。2011年10月，法国科学家拉尔夫·斯

坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫中的作用”获得诺贝尔医学

奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。此后，细胞治疗

迅速兴起，在一些复杂的肿瘤疾病治疗中率先进行临床试验，被

Science杂志评为2013年10大科技突破之首。

细胞疗法发展历程

细胞疗法按照引入的细胞种类可以分为干细胞治疗和免疫细胞

治疗。干细胞治疗是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的

干细胞移植到病人体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞

和组织的目的。干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的

细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，具有多能性

和全能性、自我更新能力和高度增殖能力等优点。患者自体干细胞较

易获得，致癌风险也很低，同时也没有免疫排斥及伦理争议等问题，

被更多地应用于临床。用于临床治疗的干细胞种类主要有骨髓干细

胞、造血干细胞、神经干细胞等。干细胞治疗被广泛应用于临床各类

疾病的治疗，主要包括血液类疾病、器官移植、心血管系统疾病、肝

脏疾病、神经系统疾病、组织创伤等方面。

干细胞的全能型可以被用于细胞治疗

免疫细胞治疗的原理是采集人体自身的免疫细胞并进行体外培

养扩增，同时加强其靶向性和杀伤力，最后再输入到病人体内以消

灭病原体、癌细胞。免疫细胞是指参与免疫应答或与免疫应答有关

的细胞，包括NK细胞、T细胞、B细胞、巨噬细胞等。目前免疫细胞

疗法主要被运用于癌症的治疗，根据所使用的的免疫细胞不同，分为

细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）疗法、API生物免疫治疗、DC+CIK

细胞疗法、自然杀伤细胞（NK）疗法、DC-T细胞疗法等。

免疫细胞疗法在癌症治疗上的应用主要是通过过继性免疫治疗

实现的。过继性免疫治疗是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，

在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤

肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫治疗主

要分为三大类：一种方法是利用从患者的肿瘤中分离出的肿瘤浸润淋

巴细胞（TIL），在实验室中扩大其数目，然后再注入患者体内；第

二种方法是改造从患者身上收获的T细胞，使其表达肿瘤抗原特异

性T细胞受体（TCR），以便T细胞可以识别和攻击表达这种抗原的

肿瘤细胞；第三种方法与TCR类似，区别在于其在T细胞上构建的是

一个嵌合型抗体受体（CAR），从而让免疫T细胞不仅能够特异性地

识别癌症细胞，同时可以激活T细胞杀死癌症细胞。

目前CAR-T是唯一被FDA批准的过继性免疫疗法。TIL和TCR治

疗只能靶向和消除在特定情况下（当抗原与主要组织相容性复合物

或MHC结合时）呈递其抗原的癌细胞。而CAR的主要优势在于，即

使不通过MHC将抗原呈递到表面，它们也能与癌细胞结合，这会使更

多的癌细胞容易受到攻击。但是，CAR-T细胞只能识别自身在细胞表

面自然表达的抗原，因此潜在的抗原靶标范围比TCR小。

CAR-T(右)疗法的优势在于不需要进行MHC的呈递也能激活T细胞

（二）基因治疗：腺相关病毒载体平台得到广泛布局广义的基

因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗

方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活

性调节的作用。当人类的基因出现异常时往往会出现一些病状，基

因突变最典型的病症就是镰刀性贫血症，此外还有唐氏综合征、白

化病、色盲、血友病、巨脑症，同时癌症、脑积水、癫痫、自闭症、

脉管性疾病、皮肤生