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儿童扩张型心肌病诊断与治疗专家共识（2024）

【摘要】扩张型心肌病（DCM）是儿童常见的度异质性心肌病，但其诊治尚

无可供参考的共识或指南。近年来，心血管领域新技术和创新药物的快速发展为

儿童DCM的诊治带来了新希望。中华医学会儿科学分会心血管学组、中国医师协

会心血管内科医师分会儿童心血管专业委员会及中华儿科杂志编辑委员会组织

专家制订了本共识，着重关注儿童DCM诊断和治疗的相关问题，旨在提儿童D

CM诊治的规范性，从而提其生存质量并改善预后。

扩张型心肌病（dilatedcardiomyopathy,DCM）是一种度异质性的心肌

病，为左心室扩张伴收缩功能障碍，但需除外造成这种改变的病理生理因素（如

脓毒血症）或引起异常负荷状态及缺血的解剖因素（如主动脉缩窄、冠状动脉异

常）［1-2］。美国儿童DCM的年发病率为0.57/100000,中华医学会儿科学分

会心血管学组儿童心肌病精准诊治协作组的多中心调查资料显示DCM为同期住

院心肌病患儿的第1位，占32.95%［3］。儿童DCM治疗原则为尽可能寻找可治

疗的病因或干预靶点以恢复心脏结构和功能，尽可能延长患儿无症状生存时间和

（或）改善生存质量，尽可能延长患儿自身心脏的使用时间以及合理选择器械或

外科治疗手段。但当前儿童DCM的诊断和治疗尚无指南或共识供参考。中华医学

会儿科学分会心血管学组儿童心肌病精准诊治协作组和心力衰竭协作组、中国医

师协会心血管内科医师分会儿童心血管专业委员会及中华儿科杂志编辑委员会

牵头组织专家，在广泛征集心肌病患儿家长最想知道的常见问题基础上，经多轮

次征求国内儿童心血管专家和基层儿科医生的意见与建议，凝练出亟待解决的儿

童DCM重要临床问题，制订了本共识，旨在进一步规范儿童DCM的诊治。本共识

已在国际实践指南注册平台注册(PREPARE-2023CN165),目标使用者为儿科医

师，目标人群为临床诊断DCM、年龄〈18岁的儿童。

共识制订遵循“制订/修订《临床诊疗指南》的基本方法及程序[4],建

立共识制订工作组，包括儿童心内科、心外科、重症、影像及循证专家等；工作

组成员均填写统一设计的利益冲突声明表。采用信息饱和原则收集临床问题，根

据PI(E)CO原则考虑每个临床问题的相关要素，最终纳入18个临床问题。针

对18个临床问题，采用主题词和自由词相结合的方式，英文检索词为“dilate

dcardiomyopathy^pediatric”“diagnose”“treatment”等；中文检索

词为“扩张型(性)心肌病“儿童”诊断”治疗”等。检索PubMed、EMb

ase、TheCochraneLibrary、UpToDate、中国生物医学文献数据库、中国知网

数据库和VIP数据库，检索时限均从建库至2023年2月28日。制定文献纳排标

准，规范评价文献[5]；采用推荐分级的评估、制订与评价(gradingofrec

ommendationsassessment,developmentandevluation,GRADE)法对证据和

推荐强度进行分级(表1)[6]o从证据质量、干预措施的利弊、成本效果等

多维度形成推荐意见，采用德尔菲法表决，最终确定18条推荐意见。共识将在

发表后每3、5年依据国际指南的更新流程予以更新，其传播与推广的主要方式有:

学术期刊发表，学术会议解读，微信、网络和其他平台推介。

表1证据质量与推荐强度分级

分级具体描述

证据质量分级

(A)非常有把握:观察值接近真实值

中(B)对观察值有中等把握：观察值有可能接近真实

值,但也有可能差别很大

低(C)对观察值的把握有限：观察值可能与真实值有很

大差别

极低(D)对观察值几乎没有把握:观察值与真实值可能有

极大差别

推荐强度分级