阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南解读2024（全文）.pdf

阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南解读2024（全文）

近年来阵发性睡眠性血红蛋臼尿症(PNH窊诊疗方面取得了较大进展，

涌现出多种新型药物，如补体B因子抑制剂伊普可洋等，为PNH患者带

来了诸多临床获益。鉴千补体抑制剂均需要长期使用，患者治疗后的疗效

评估与随访监测显得尤为重要。《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗

中国指南(2024年版）》（以下简称“2024版指南)1对PNH患者的疗

效标准与随访内容进行了明确与细化。基于此，医脉通诚邀广州市第—人

民医院王顺清教授结合2024版指南，深入解析PNH患者的疗效评估与

随访策略，以期进—步规范PNH的长期治疗与管理。

PNH治疗疗效评估和随访监测至关重要

PNH起病隐匿，病程进展缓慢，其主要临床特征为待续性血管内溶血，

可合并血栓形成、骨髓衰竭等，严重影响患者的生存质量，甚至危及生命。

补体抑制剂为PNH等多种罕见疾病的临床治疗带来了里程碑式的突破，

补体B因子抑制剂伊普可洋的出现，大大提高了PNH患者回归正常生活

—种可管理的漫性疾病。在PNH的长期慢病

的机会，PNH正逐渐转变为

管理中，对患者开展准确的疗效评估、规律的随访，定期监测其病情变化

成为确保治疗效果的关键环节。因此，2024版指南新增了关于PNH患者

随访评估的相关内容并进行了详细阐述，旨在通过建立规范的随访与监测

流程，及时发现患者的病情变化，并据此采取迅速、有效的干预措施，从

而进一步改善治疗预后，提高患者生活质量。

补体抑制剂疗效评估标准指导PNH临床实践

随着补体抑制剂领域的迅速发展，2024版指南新增了补体抑制剂治疗

PNH的疗效评估标准，按照输血频率、血红蛋白(HGB)水平、溶血指

标和突破性溶血(BTH)发作等指标分为6类，包括完全缓解、显著缓解、

良好缓解、部分缓解、微小缓解、无效。其中，摆脱输血及HGB水平恢

复正常是PNH完全或显著缓解的必要条件。基于临床研究数据2，补体B

因子抑制剂伊普可洋单药治疗48周后，在未输注红细胞的清况下，79.5%

的患者HGB水平江20g/L,97.5％的患者摆脱输血，是帮助患者达到完

全或显著缓解的重要选择。

表3阵发性睡眠性血红蛋臼尿庄(PN.H)疗效标准

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不筷受红细胞擒注的患者，可以根攫60炉三HGB80g1.定义微小氓解．HGB0gL定义无效

全面规律的随访监测助力PNH疗效提升

2024版指南