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威尔逊氏病的药物治疗进展.pdf

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    威尔逊氏病的药物治疗进展

    【摘要】威尔逊氏病，也称肝豆状核变性，是一种由ATP7B基因纯合变异或复

    合杂合变异导致的遗传性铜代谢障碍性疾病，临床主要表现为肝脏疾病和/或神

    经/心理疾病，角膜周围可见K-F环等。目前肝豆状核变性患者通过终身使用促

    进铜离子排出的螯合剂和/或减少铜吸收的锌剂来治疗，但临床上仍存在未被满

    足的需求，因为一些接受常规药物治疗的患者疗效不佳、疾病进展或者出现严重

    的药物不良反应。近年来，新型治疗药物正在快速开发中。该文对威尔逊氏病的

    药物治疗进展进行简要综述，给威尔逊氏病治疗带来新的希望。

    【关键词】威尔

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