细胞及基因治疗行业系列报告：免疫细胞治疗赛道火热，CAR-T血液瘤进入收获期.pdfVIP

Equity–AsiaResearch

细胞及基因治疗行业系列报告

CellandGeneTherapyIndustryReportSeries

免疫细胞治疗赛道火热，CAR-T血液瘤进入收获期

ImmuneCellTherapyTrackisHot,CAR-THematomaEntersHarvestPeriod

摘要

细胞基因治疗是中心法则最终的解决方案，细胞治疗是其中一大方向，主要指基于天然免疫细胞进行人为改造、再回输体内发挥作用。

一、细胞治疗中CAR-T发展最成熟，在无标准疗法的末线治疗中疗效显著优于化疗、抗体等现有疗法

•CAR-T用于多种前线治疗失败的血液瘤末线治疗，一针起效，缓解率普遍达70%以上；

•FDA已批准6款CAR-T疗法，适应证涵盖血液瘤3个大类（白血病、淋巴瘤和骨髓瘤），2021年CAR-T产品销售超17亿美元并持续增长。

二、细胞治疗技术改进围绕CAR的设计与其它细胞类型的探索，生产包括质粒、病毒和细胞三个部分

•CAR-T技术迭代：CAR-T技术随着CAR胞内结构域的改造不断迭代；

•关注其它发展方向：（1）其它类型细胞治疗如TCR-T、CAR-NK、TIL等；（2）同种异体细胞疗法：通用型CAR-T等；

•细胞治疗生产工艺主要涉及质粒、病毒和细胞三部分，生产工艺壁垒高、个性化生产成本高，细胞治疗相关费用高。

三、需关注安全性和耐药性的改良，以及拓展血液瘤新适应证、探索前线治疗和实体瘤应用的广阔市场空间

•多环节专利布局：与传统的小分子及抗体相比，CAR-T技术的专利布局更为复杂，涉及基础研究、工业制备、临床使用等多个环节；

•提升安全性：关注三级以上细胞因子释放综合征和神经毒性的发生率及处理措施，通过优化设计、完善配套治疗、选择其它类型细胞疗

法等方式解决；

•应对耐药及复发：高有效率但是高复发率，关注是否改善疗效持续时间及生存期，通过优化设计、联合用药等方式解决；

•拓展适应证：预计国内CAR-T现有适应证市场规模百亿元，关注血液瘤新适应证、末线到前线和实体瘤三大方向，需各方面综合改进。

四、相关标的

•现有适应症竞争激烈、靶点集中（CD19、BCMA等），Biotech需要在红海市场中具有明显优势或者通过核心技术突破进入蓝海市场：

•建议关注：传奇生物、科济药业、药明巨诺等。

Forfulldisclosureofrisks,valuationmethodologiesandtargetpriceformationonallHTIratedstocks,pleaserefertothelatestfullreportonourwebsiteat

2

目录

免疫细胞治疗将人体活的免疫细胞分离至体外，改造及扩增后输入人体内治疗。

一、细胞基因治疗是中心法则最终的解决方案，细胞治疗是其中一大方向

二、CAR-T发展最成熟，在血液瘤末线展现优异疗效，商业化蓬勃发展但生产成本较高

三、CAR-T需关注安全性和耐药性的改良，拓展血液瘤新适应证、前线治疗，探索实体瘤应用的广阔市场空间

四、关注其它类型细胞疗法与同种异体细胞疗法

五、产业链及相关标的

Forfulldisclosureofrisks,valuationmethodologiesandtargetpriceformationonallHTIratedstocks,pleaserefertothelatestfullreportonourwebsiteat

3

FDA预计到2025年将每年批准10~20个细胞基因治疗产品

根据美国FDA预计，到2025年之前，将每年批准10~20个细胞基因治疗产品，细胞疗法是其中的一大方向。

本报告中笼统地将其分为细胞治疗和基因/核酸治疗两个大类：

•（免疫）细胞治疗是利用人体免疫细胞（T细胞、NK细胞等），改造或不经过改造再重输回人体达到治疗效果的疗法；

•基因/核酸治疗基于核酸水平起效，包括围绕DNA的基因替代与基因编辑疗法，以及围绕RNA的RNA干扰、激活和mRNA等。