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癌症基因检测后小白鼠实验
报告称，通过利用CRISPR（基因编辑技术）对引起或恶化癌症
的祸首“融合基因”进行编辑，可以缩小肿瘤的大小，提高实验鼠
的生存率。
匹兹堡大学医学院病理学教授，高通量基因组中心主任
JianHuaLuo表示：“这是第一次将基因编辑技术用于特异性靶向肿
瘤融合基因，真的特别令人兴奋，它为即将可能成为治疗癌症的全
新方法奠定了基础”。
融合基因通常与癌症相关，当原本两个单独的基因结合在一
起，就会产生一种异常的蛋白质（融合蛋白），从而导致或促进癌症
发生。
在早前，Luo教授和他的团队发现了一组使得前列腺癌具备复
发性和侵袭性的融合基因。年初时的一篇发表在《胃肠病学》杂志
上的研究也指出，研究人员在包括肝、肺和卵巢在内的几种癌症类
型中，都发现了融合基因之一MAN2A1-FER，该基因正是造成肿瘤快
速生长和侵袭的原因。
根据近期《自然生物技术》的一篇线上报告显示，研究人员对
于因基因融合而形成的目标DNA序列采用了CRISPR-Cas9基因组编
辑技术进行处理，并利用病毒运输基因编辑的工具，以切断融合基
因的突变DNA。
因为融合基因只存在于癌细胞中，不会出现在健康的细胞里，
因此基因治疗具有高度特异性。这种方法在转到临床时产生的副作
用会更少，而副作用正是包括化疗在内的其他治疗方法所面临的主
要问题。
研究过程中，研究人员使用了接受过人类前列腺癌和肝癌细胞
移植的小鼠模型。对其体内的癌症融合基因进行编辑，使肿瘤体积
减少了30%。在八周的观察期内，所有小鼠均顺利存活而且癌细胞
并未出现转移现象。
相反地，对照组实验鼠被注射的是设计用于切割非肿瘤细胞融
合基因的病毒，最终其体内肿瘤的大小增加了近40倍，且大多数实
验鼠都出现了癌细胞转移的现象，并在研究结束前就已全部死亡。
这个新发现展示了一种全新的抗癌方法。Luo教授说：“其它类
型的癌症治疗方法就好比是瞄准了敌军的步兵，我们的方法则是瞄
准指挥中心，这样敌人的士兵没有机会在战场上重整旗鼓，东山再
起”。
Luo教授还指出，相较于传统的治疗方法，用基因编辑技术靶
向治疗的另一个优点是它具备独自适应的能力。比如常见的情况是
癌细胞进化产生了新突变，使得标准化疗无效。但是通过基因编辑
技术，就能持续地有针对性地对抗新突变。
未来，研究人员打算测试这种策略能否彻底根除疾病，而不是
像目前的研究中观察到的一样只是缓解部分病情。
该研究由美国国立卫生研究院、美国国防部和匹兹堡大学癌症
研究所资助进行。
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