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系列一：胃肠间质瘤辅助治疗争议热点的专家意见

导语：中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤（GIST）诊疗指南（下称“C

SCO指南”）是临床医生在临床实践中诊治GIST患者的重要参考依据。而指南

制定与专家推荐意见均来源于高级别的循证医学证据，在学科的发展过程中，对

于GIST，在临床实践中很多存在争议的关键问题，目前指南无法给出明确的推

荐意见。为此，CSCO胃肠间质瘤专家委员会选择GIST诊疗领域中争议较大的热

点问题，邀请相关专家开展深入讨论，形成专家意见，以期对临床医生的GIST

诊疗实践提供帮助。

本期关注的话题是GIST术后辅助治疗的争议。辅助治疗是GIST治疗领域中

涉及患者最多、争议最大的领域，特别是GIST辅助治疗的时长是困扰医生和患

者的最大问题。同时，低危GIST的复发风险评估、野生型GIST辅助治疗选择以

及术后复发风险的监测方法等问题，均存在诸多争议。本期邀请十余位专注于G

IST诊疗领域的资深专家组成讨论小组，对辅助治疗争议问题进行讨论投票（见

表1），并将相关意见整理成文如下。

关于原发性胃肠间质瘤辅助治疗时长的争议

目前指南推荐：CSCO指南2024版推荐，原发性胃肠间质瘤（GIST）手术完

整切除后评估为中危的患者，如果肿瘤来源于胃，建议辅助治疗1年；如果来源

于其他部位，则建议辅助治疗3年；评估为高危的患者，均建议辅助治疗3年；

如果围手术期存在其他容易导致复发的因素，如术前或术中肿瘤破裂，则建议辅

助治疗5年［1］。上述推荐的证据级别并不一致，其中高危患者3年辅助治疗

推荐级别最高，与全球其他指南推荐一致。而其他推荐则源自相对低级别的队列

研究或单臂研究，全球各指南在这些问题上推荐并不统一。

存在争议及相关证据：自2009年Z9001研究数据发表后，GIST的辅助治疗

开始在临床上推荐使用，并在2012年SSGXVIII研究数据发表后获得广泛认可［2

⁃3］。但是在临床实践中，关于辅助治疗的时长仍存在较多争议。根据临床上

长时间的随访研究，多数研究者发现，伊马替尼对于肿瘤复发的控制仅在用药期

间，是“延迟了”复发而不是“降低了”复发率。其证据如下：（1）从Z9001

和EORTC⁃62024研究的无复发生存（recurrence⁃freesurvival，RFS）曲线

可以发现，当辅助治疗停药后，辅助治疗组和对照组的复发概率最终趋于一致［2，

4］；（2）日本一项前瞻性观察性登记研究发现，无论辅助治疗时长多少，其停

药后复发趋势都是一致的［5］。另一个有趣的情况是，EORTC⁃62024研究的主

要研究终点伊马替尼无失败生存和总体生存（overallsurvival，OS）的变化趋

势一致，这提示，在GIST全病程治疗中，伊马替尼比其他后线靶向药物更为重

要。对于辅助治疗来说，做到强化伊马替尼治疗最简单的方式，是在停药复发以

前延长辅助治疗时间，这远比改善停药复发以后的伊马替尼再挑战治疗更容易实

现。因此，无论是辅助治疗的临床研究设计、还是现实的操作，延长辅助治疗的

趋势是显而易见的。但需要注意的是，辅助治疗的推动要稳步有序。原因在于：

（1）部分原发性GIST通过手术即获得根治，辅助治疗本就属于“过度治疗”；

（2）既然需要长时间使用伊马替尼，其安全性也是需要重点考虑的因素。从最

新的IMADGIST的研究结果来看，根据术后复发的概率来分层延长辅助治疗时长

可能是今后的一个趋势［6］。

我们推荐：延长胃肠间质瘤辅助治疗时间虽是趋势，但需要稳步有序推动。

低危胃肠间质瘤是否需要辅助治疗？

目前指南推荐：国内CSCO、欧洲肿瘤学会（ESMO）和美国国家综合癌症网

（NCCN）指南对于低危GIST均不推荐辅助治疗（ⅠA类证据），建议临床观察。

但现有指南在细节方面仍存在争议。

存在争议及相关证据：在非胃原发GIST的复发风险评价中，传统的美国国

立卫生研究院（NationalInstitutesofHealth，NIH）危险度分级体系存在低

危与高危之间的“跃迁”。当前的危险度分级体系对GIST大小和核分裂像计数

采用截断值作为重要的分级依据，而这两项参数本身在临床病理上存在一定误差

空间：对于处于上述截断值附近的非胃低危GIST，其复发风险接近于高危GIST，

甚至误判为低危GIS