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临床研究与临床试验的主要区别与实践要点

研究者发起的临床研究（IIT/IIR——Investigator-Initiated

ClinicalTrial/Research，以下统称“IIT”）与药企发起的临床试

验（IST——Industry-SponsoredClinicalTrial）均为医疗卫生机

构、以药企为主的申办者为获取药品研究/试验结果、受试者用药的

研究/试验数据的重要方式，以促进疾病诊疗研究和药品研发。同时，

随着《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》

（2021.10.1）、《药物临床试验方案审评工作规范（征求意见稿）》

（2022.10.27）等新规的不断发布或征求意见，相关主体受到更严格

的监管，也为受试者提供了更多的保护。在此，我们将结合实践中我

们所服务的临床研究机构和药企的关注要点，总结IIT与IST的主要

区别与实践要点。

IIT与IST的主要区别与实践要点

1.试验目的不同

如前述，IIT不以药品医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册

为目的，而是医疗卫生机构研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病

因、预防及健康维护等的活动。

IST是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现

或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良

反应，或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与

安全性的系统性试验。

对研究机构来说，医疗机构常常通过IIT使用上市后的药品，实

现自己的研究疾病诊治等的目的；对药企来说，主要以试验药物上市

为目的，其在药物注册上市前，必须完成药物临床试验（IST），同

时，在药品注册上市后，也可以再行实施IST或IIT进行药品上市后

增加适应症等研究。

2.主导主体不同

（1）IIT模式下，医疗机构只能做基于研究者自我意志的研究

IIT是研究者发起的、医疗卫生机构开展的，IIT的目的是医疗

机构进行研究，发起人即研究者指个人，且一般情况下为本医疗机构

（《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第30条：研究者应

当严格执行本医疗卫生机构规章制度）的医师（《医疗卫生机构临床

研究管理办法（试行）》第11条：原则上主要研究者须具备相应的

医师执业资格）。

因此，IIT模式下，医疗机构只能做基于研究者自我意志的研究，

药企只能起到资助医疗机构研究的作用。可予以注意的是，IIT模式

《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第25条规定，医疗卫

生机构受其他机构委托、资助开展临床研究或者参与多中心临床研究

的，应当与委托、资助机构或多中心临床研究牵头机构签订临床研究

协议，明确双方权利、义务及责任分担等。该条涉及的“委托研究”，

应是其他医疗机构对本医疗机构的委托，若是药企对医疗机构的委托，

则属于IST模式下的委托临床试验机构。

（2）药企发起/主导试验，只能采用IST模式

与IIT不同，IST或者是药品注册申请人（即药企）以药品上市

注册为目的，为确定药物安全性与有效性在人体开展的药物研究（《药

品注册管理办法》第20条）；或者是上市后研究，仍是药品上市许

可持有人（即药企）主导的研究（《药品注册管理办法》第76条：

持有人应当主动开展药品上市后研究，对药品的安全性、有效性和质

量可控性进行进一步确证，加强对已上市药品的持续管理）。

IST中，药企属于申办者（《药物临床试验质量管理规范》第1

1条第7项：申办者，负责临床试验的发起、管理和提供临床试验经

费的个人、组织或者机构），该临床试验必须有具体的实施者即研究

者（《药物临床试验质量管理规范》第11条第6项：研究者，指实

施临床试验并对临床试验质量及受试者权益和安全负责的试验现场

的负责人）；医疗机构在IST中属于实际开展临床试验的所在地——

临床试验机构（《药品注册管理办法》第1