rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全性研究的开题报告.pdfVIP

rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全

性研究的开题报告

题目：rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全性研究

研究背景：

生长激素（GH）是由垂体腺分泌的一种多肽激素，具有促进生长、

调节代谢等重要作用。GH缺乏症是由于生长激素分泌不足或生长激素受

体缺陷引起的疾病，常见于小儿，严重者会影响身高和智力发育。

基因治疗是针对遗传性疾病的一种治疗方法，可以通过植入正常基

因来修复缺陷。rAAV（重组腺相关病毒）是一种常用的基因载体，具有

高效的转染能力和良好的生物安全性。在之前的研究中，rAAV21被发现

具有高效的肝细胞转染能力，可以作为GH1基因递送的载体。

研究内容及方法：

本研究旨在探究rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全

性。具体内容包括：

1.构建GH1基因表达载体：将GH1基因克隆至rAAV21载体中，转

染至CHO细胞中。

2.检测GH1基因表达：利用RT-qPCR和西方印迹等技术检测GH1

基因在CHO细胞中的表达情况。

3.生物安全性评价：进行细胞毒性、免疫原性等安全性评估，以确

保rAAV21介导的GH1基因递送安全可靠。

预期结果：

1.成功构建rAAV21载体，并转染至CHO细胞中表达GH1基因。

2.通过RT-qPCR和西方印迹等技术检测GH1基因在CHO细胞中的

表达情况，验证rAAV21载体作为GH1基因递送的有效载体。

3.在生物安全性评价中，未观察到明显的细胞毒性和免疫原性反应，

证明rAAV21介导的GH1基因递送具有良好的生物安全性。

意义与价值：

本研究对于探索基因治疗治疗GH缺乏症具有一定的意义，同时也

拓宽了rAAV21载体的应用领域。研究结果有望为GH缺乏症的治疗提供

新的思路和方法，具有一定的临床应用价值。同时，进一步验证了

rAAV21作为基因载体的安全性，为基因治疗研究的开展提供了参考。