基因治疗的遗传学研究进展 .pdfVIP

基因治疗的学习感想

遗传学的课程学习已经告一段落了，在遗传学的学习中学会了很

多知识，其中我最为感兴趣的是基因治疗研究进展的学习。

对于基因治疗最初的印象来源于高中生物课本上的两张图片—

—一张是安放在大玻璃罩内的小男孩通过特制手套从外面拿东西，下

面有文字说明：他从小就生活在无菌室内，原因是他患有遗传性免疫

缺陷病；另外的一张则是一个婴儿，一个通过基因治疗导入某种基因

而可以正常生活的婴儿。两张图片一对比我对基因治疗最初的印象就

是很神奇但是很复杂的一种治疗疾病的方法。

在深入学习了基因治疗后我对它有了更深入的了解，大致获得了

三个方面的全新认识。

一、应用范围广

原以为基因治疗的研究方向只在于遗传病，但是在搜集资料的过程中

发现其在恶性肿瘤、心血管疾病以及许多感染性疾病的治疗中都有应

用，因为许多病的发生、发展都与基因有关，就拿恶性肿瘤来说，恶

性肿瘤的传统治疗方法是手术切除、放疗及化疗，这些手段对于早期

肿瘤的疗效很可观但是对于晚期肿瘤却无能为力，现在较为新颖的肿

瘤治疗方案中有提到自杀基因疗法，就是通过诱导肿瘤细胞死亡来达

到治疗疾病的目的。在其他许多疾病的治疗中基因治疗也是一枝独

秀，另辟蹊径，也许在未来会成为攻克许多医学难题的着手点。

二、难度系数大

在深入学习了基因治疗之后我发现基因治疗的原理是很简洁的——

主要包括两种途径，第一种途径是采用转基因技术将带有治疗作用的

基因（目的基因）导入患者的受体细胞中，体外培养使其增殖，然后

输回患者体内纠正或弥补缺陷基因带来的影响；第二种途径是将带有

治疗作用的基因通过载体直接送入人体内受体细胞中，从而达到治疗

疾病的目的。用“非专业”的语言来说一个是“缺什么补什么”，另

外一个是“哪儿错了就改哪儿”。具体来说,基因治疗就是将具有治疗

价值的基因,即“治疗基因”装配于具有在人类细胞中表达所必备

组件的载体中,然后导入人体内的靶细胞,它们或与宿主细胞染色体

整合成为宿主遗传物质的一部分,或不与染色体整合而位于染色体外,

但都能在细胞中得到表达,达到治疗疾病的目的。

原理很简单但是实际基因治疗的难度是很大的，一方面是技术的要求

很高；另外基因即便成功通过媒介进入了靶细胞，基因的表达也不稳

定甚至不表达，第三点就是使用病毒载体的安全性问题了，使用病毒

作为载体有可能会引起感染、有益基因的丢失和诱发癌变。

三、基因治疗是把双刃剑

与技术上的难度成正比的是基因治疗的价格，现阶段基因病的研

究投入也是很高昂的，但是真正能应用到临床的基因治疗却只有极少

数人能承担的起，如果基因治疗不能“降价”惠及大多数人那么我认

为这项科学研究的临床意义是很有限的。

此外，在网上查阅资料的时候我看到关于基因治疗的最大争议是

伦理学问题，在原理上讲，既然基因治疗是通过改变基因达到治疗目

的，那么很有可能出现失误，使其他基因改变或者是目的基因不能按

预想方案进行。一方面基因治疗作为治疗人类疾病的新方法,其显著

效果得到医学界的高度青睐,给患有遗传病的患者及其他一些疑难疾

病患者带来最大的信心和生活勇气,但另一方面,作为一个全新的生

物学手段在医学领域内,基因治疗有可能使得人类基因库和遗传编码

改变,有可能诱发新的病症和病种,有可能带来新的医患矛盾和医疗

资源的匮乏,造成社会关系的失衡。人类盲目的导入或者出去自身某

种基因算不算强制改变原有的物种进化路线？如果我们过多的去改

变干预原有的自然规律也许会引起物种天平的失衡，或者就像电影

《蜘蛛侠》、《X战警》里一样，部分人的基因突变获得异于常人的能

力的时候就会引发一系列的社会问题。

以上就是我在这学期遗传学研究进展中对基因治疗的一些新的

认识，其中有研究的进步同时也看到了忧患，对它有了更为全面的认

识以后让人更有兴趣去学习和研究这门科学技术。

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任浩