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2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南比较分析

【摘要】通过比较2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南，分析两版指南的差

异，并对更新内容进行解读，为药物经济学评价报告提供必威体育精装版依据。比较两本指南，对更新

要点进行总结和分析。2020年版药物经济学指南与2011年版药物经济学指南比较，有较多

更新。详细说明了干预措施和对照选择；将成本测量和成本估值分开进行阐述；贴现分析单

独列为一个部分；健康产出、模型分析和预算影响分析这方面更新较多；推荐使用成本-效

用分析；并融合国际必威体育精装版领域的研究进展和结合中国现实问题进行分析。通过对2020版中

国药物经济学评价指南更新的部分进行解读，建议广泛参考并使用2020版指南，为今后进

一步提高药物经济学研究报告质量提供参考。

从近年的全球资源配置来看，卫生总费用平均占国内生产总值（GDP）比例约6.3%，

大多数发达国家平均占比大于10%（WHO，2018），据国家卫生健康委员会报道，2018年中

国占比为6.4%。更为突出的是，中国的药品费用占卫生总费用的比例远高于其他国家和地

区的平均水平[2]。为了充分利用有限医疗卫生资源，药物经济学研究越来越受到大家的关注

[3]。2009年，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）提出，

将“建立科学合理的医药价格形成机制”[4]。2011年4月，中国大陆发布了《中国药物经

济学评价指南（2011年版）》，但指南实施效果差强人意[5]。2016年中共中央国务院出台了

“健康中国2030”的发展规划，并明确提出要建立健全以应用为导向的成果评价和技术评估

机制。与此同时，《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》中也再次强调将药物经济学评价

作为药品价格谈判的重要内容，在基本药物遴选调整中纳入药物经济学评价方法[6]。2020

年8月，我国发布了《中国药物经济学评价指南（2020版）》。与2011年版指南比较，新版

指南在部分内容上做了补充和更新。现将针对新版指南与旧版指南进行比较和解读。

1更新要点

2020年版中国药物经济学评价指南项目分为研究问题、研究设计、成本、贴现、健康产

出、评价方法、模型分析、差异性和不确定性、公平性、外推性和预算影响分析，而2011年

版中国药物经济学评价指南项目没有把贴现作为单独的一个项目，而是整合在成本中。其中

指南项目健康产出、模型分析和预算影响分析更新较多。在健康产出项目中，两版的内容方

面有较大区别，2020年版指出，在选择效果（疗效）指标时，从临床疗效或实际效果指标中

选优，推荐从等级较高的RCT系统评价或荟萃分析中获取临床疗效数据，推荐优先采用终

点指标，推荐优先考虑基于中国人群开展的RCT数据，推荐优先选择干预组与对照组头对

头直接比较；在选择效用指标时，推荐使用质量调整生命年（QALYs）作为效用指标，优先

推荐使用间接测量法，选择合适的效用量表和健康效用积分体系以及如何获得效用值。2011

年版指出优先使用实际效果指标，尽可能采用终点指标；在选择效用指标时，是质量调整生

命年（QALYs）和质量调整预期寿命（QALE）。在2020年版模型分析项目中，详细地从模

型问题的描述、模型类型的选择、模型结构构建、模型参数来源、模型假设、模型验证、模

型透明度、模型本土化与模型改编这些方面进行阐述，而2011年版在这个模型分析项目上

面是具体到模型的种类进行阐述，比如决策树模型和计量经济学模型。在预算影响分析项目

中，2020年版指南主要从研究角度、目标人群、市场情境、研究时限、市场份额、成本、计

算框架、不确定性和情景分析、验证、数据来源优先级、基本作用和操作明细这些方面进行

阐述，2011年版主要从基本作用、操作明细这两个方面进行阐述。

2讨论解读

2.1研究问题

药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景、研究目的与研究问题、

研究角度、目标人群、干预措施与对照、研究时限等内容。但据何旭等[5]、高海亮等[7]、林

洁等[8]分析我国药物经济学评价文献，极少研究者明确了研究角度，对照选择也不清晰。所

以2020年版在相关内容上面有所丰富，推荐采用全社会角度和卫生体系角度进行评价，但

研究者可根据研究目的来选择合适的研究角度。在一项药物经济学评价中，可以分别基于多

种角度开展评价，给出各种可能出现的对照情况，并阐述该如何选择对照方案。

2.2研究设计

近年来，模型研究