药物临床试验随机分配指导原则(试行).pdfVIP

2021年12月

一、概述.1

二、临床试验中常用的随机分配方法.2

（一）简单随机.2

（二）区组随机.3

（三）分层随机.5

（四）适应性随机.6

1.协变量适应性随机6

2.应答适应性随机7

三、临床试验中随机分配的实施和管理.8

四、其他考虑11

（一）试验设计时的相关考虑11

（二）随机分配实施中的注意事项12

（三）统计分析.12

（四）与监管机构的沟通13

五、参考文献13

附录：中英文词汇对照表15

一、概述

药物临床试验的随机分配（亦称随机分组）是指参与临

床试验的每位受试者的分组过程必须满足以下两点：一方面

是不可预测性，指受试者、研究者以及参与试验的其他相关

人员，均不应在随机分配实施前预先知晓或预测到治疗分配

的相关信息。另一方面是机会均等，指在一定条件下(例如，

在分层随机中的一定条件是指同一层内)，每位受试者被分

配到同一治疗组的概率相等。同时注意，随机分配到不同治

疗组的概率可以相等（平衡设计），也可以不等（非平衡设计）。

满足上述两个条件的随机分配过程可以使受试者的基

线特征（包括已知和未知的非研究因素）在治疗组间的分布

趋于相似，以期达到组间基线均衡。

对于采用随机分配的临床试验而言，在试验数据的后续

分析中，随机分配是疗效归因的准确性和可靠性的保障，为

定量评价药物的治疗效应提供了必要的统计推断基础。与盲

法结合，在受试者的选择和分配时，随机化有助于避免因受

试者分配的可预测性而导致潜在的偏倚。

随机分配表的生成、保存、使用及释放应有标准操作流

程（SOP），实际操作中，需严格按照既定的随机分配结果执

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行随机化流程；如果随机分配过程没有得到规范执行甚至被

破坏，将造成临床试验结果的严重偏倚。

本指导原则主要阐述了临床试验中常用的随机分配方

法、随机分配的实施等方面的内容，旨在为申办者及相关人

员能够在临床试验中对随机分配进行正确地设计和实施提

供指导性建议。本指导原则主