2023年基因治疗发展态势分析.docx

第36卷

第36卷第1期2024年1月

Vol.36,No.1Jan.,2024

ChineseBulletinofLifeSciences

DOI:10.13376/j.cbls/2024014

文章编号：1004-0374(2024)01-0111-11

杨若南，中国科学院上海营养与健康研究所生命科学信息中心馆员，主要从事生命科学与生物技术领域战略情报研究。参编著作多部，以一作发表核心期刊文章2篇，同时参与中国科学院相关项目、上海市科委等多项工作。

许丽，中国科学院上海营养与健康研究所生命科学信息中心副研究馆员，主要从事生命与健康领域战略情报研究。主持省部级项目3项、中国科学院项目2项，以第一作者或通讯作者在核心期刊上发表文章10余篇，参编专著多部，多项研究成果获得华东及上海科技情报成果奖(第1完成人)，并获得上海地区优秀科技情报工作者称号。

2023年基因治疗发展态势分析

杨若南1，徐萍1,2，王玥1，李伟1，许丽1*

(1中国科学院上海生命科学信息中心，中国科学院上海营养与健康研究所，上海200031；2中国科学院大学，北京100049)

摘要：基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段。近年来，基因治疗技术逐渐成熟，产业化加速，不断有重磅产品获批，已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道。本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析，结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入，推动基因治疗发展进入快车道，适应证范围不断拓展，临床潜力不断获得验证，产品加速上市。2023年，基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市，递送技术的开发和优化取得重要进展，同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究；基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高。最后，本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望。

关键词：基因替代治疗；基因编辑治疗；RNA治疗；递送技术

中图分类号：G353.2；Q789文献标志码：A

收稿日期：2024-01-05；修回日期：2024-01-09

基金项目：中国科学院文献情报能力建设专项(E3290422)子课题“生命科学与健康领域科技态势分析与服务”；中国科学院科技智库研究员项目(2023-ZY01-B-032)

*通信作者：E-mail:xuli@sinh.ac.cn

112生命科学第36卷

Thedevelopmentofgenetherapyin2023

YANGRuo-Nan1,XUPing1,2,WANGYue1,LIWei1,XULi1*

(1ShanghaiInformationCenterforLifeSciences,ShanghaiInstituteofNutritionandHealth,ChineseAcademyof

Sciences,Shanghai200031,China;2UniversityofChineseAcademyofSciences,Beijing101408,China)

Abstract:Genetherapyreferstoabiomedicalmeansoftreatingdiseasesbymanipulatingormodifyingtheexpressionofcellulargenesatthegenelevel.Inrecentyears,withmoreproductscontinuingtobeapproved,ithasbecomeanewhottrackinthefieldofbiomedicineaftersmallmoleculesandmacromolecules.Thisarticleanalysesthedevelopmenttrendandprogressofgenetherapyin2023intermsofbasic