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三分钟了解一项前沿生物技术反义寡核苷酸技术

赛迪顾问股份有限公司2024年11月

三分钟了解一项前沿生物技术——反义寡核苷酸技术

三分钟了解一项前沿生物技术——反义寡核苷酸技术。

反义寡核苷酸(ASO)技术是一种通过序列特异性地与靶基因DNA或mRNA

结合来抑制基因表达的分子技术。自1987年反义核酸概念被提出以来，仅经历11年时间，首款反义寡核苷酸药物Fomivirsen迎来上市，开启临床应用时代，反义寡核苷酸技术发展迅速。此后，2013年、2016年多款反义寡核苷酸药物获批上市，反义寡核苷酸疗法进入广泛应用阶段。

反义寡核苷酸经历过研究探索阶段、研究活跃阶段，当前正处于商业孵化阶段。从参与主体来看，全球范围内，企业是申请专利数量最多的参与主体。2014-2023年，企业申请专利数量占比66.0%,是推动CRISPR-Cas9技术发展的主要力量。

全球反义寡核苷酸技术参与主体在不同阶段的专利申请占比

1978-1997:研究探索阶段

1978-1997:研究探索阶段1998-2013:研究活跃阶段2014-2023:商业孵化阶段

66.0%

25.1%

5.6%3.2%

其他

数据来源：赛迪顾问

61.0%企业

科研院所

其他

个人

企业

科研院所个人

其他

企业

科研院所

个人

18.9%16.9%

9.2%3.6%

27.3%

59.8%

3.3%

在全国范围内，研究院所是技术研究探索阶段申请专利数量最多的参与主体，早期研究主要由研究院所开展，在研究活跃阶段和商业孵化阶段，企业成为主要的参与主体。

中国反义寡核苷酸技术参与主体在不同阶段的专利申请占比

2014-2023:商业孵化阶段

2014-2023:商业孵化阶段

企业科研院所

其他

个人

50.3%

30.5%

15.1%

4.2%

1998-2013:研究活跃阶段

企业

39.5%

13.1%

4.3%

1978-1997:研究探索阶段

46.7%

20.0%20.0%

13.3%

科研院所

企业

个人

其他

科研院所个人

其他

数据来源：赛迪顾问

从区域分布来看，全球范围内，美国是申请专利数量最多的区域，是反义寡核苷酸技术发展的领先区域，2014-2023年，中国申请专利数量占比达7.7%,成为全球第二位。

全

全球反义寡核苷酸技术专利分布情况

1998-2013:研究活跃阶段

1998-2013年，全球专利排名前五国家数量占比

美国54.8%

德国9.3%

加拿大5.2%

日本4.6%

法国2.7%

数据来源：赛迪顾问

1978-1997:研究探素阶段

1978-1997年，全球专利排名前五国家数量占比

美国58.6%

德国7.0%

法国5.4%

英国3.4%

日本3.2%

2014-2023:商业孵化阶段

2014-2023年，全球专利排名前五国家数量占比

美国51.6%

中国7.7%

韩国7.1%

瑞士4.4%

日本4.4%

全国范围内，北京是申请专利数量最多的区域，技术探索领先优势明显，2014-2023年，中国专利数量排名前五的省(市)分别是北京、广东、江苏、上海、山东，值得注意的是，广东申请专利数量呈加速追赶态势。

中国反义寡核苷酸技术专利分布情况

2014-2023:商业孵化阶段

2014-2023:商业孵化阶段

2014-2023年，中国专利排名前五的省(直辖市)数量占比

北京广东江苏上海山东

1998-2013:研究活跃阶段

1998-2013年，中国专利排名前

五的省(直辖市)数量占比

北京12.5%

上海9.8%

江苏9.5%

广东5.6%

浙江2.2%

1978-1997:研究探素阶段

1978-1997年，中国仅有4个省(直辖市)有反义寡核苷酸技术

北京60.0%

湖北20.0%

上海10.0%

广东10.0%

9.5%

9.4%

9.0%

6.7%

5.6%

数据来源：赛迪顾问

未来，反义寡核苷酸技术将迎来更广泛的场景应用。反义寡核苷酸技术市场规模增长迅速，2023年至2030年期间年复合增长率达18.2%。未来，随着化学修饰、基因编辑及载体技术等技术的不