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类风湿关节炎患者临床实验的EULAR/ACR合

作建议

类风湿关节炎患者临床实验中报告疾病活动的EULAR/ACR

合作建议

类风湿关节炎（RA）患者个体临床症状的主要表现不同。

疾病表型的异质性使得评价RA疾病的活动复杂且如果采用个

体的领域来评价疾病的活动就容易错误表示。因此在十多年前

定义了应当在RA.临床试验中报告的个体测量的核心内容。随

后确定了治疗反应的标准并在20世纪90年代后期用于临床试

验报告美国风湿病学会（ACR）标准是核心变量基础上相对变

化而欧洲风湿病学会联合会（EULAR）标准是依靠综合疾病活

动指数（DAS）绝对的变化和获得特别的疾病活动状态。此外

监管当局已经制定了对RA临床试验的指导文件。

自那以来许多临床试验已出版。在评估各自的研究时RA

临床试验结果报告的差异之大令人吃惊例如虽然ACR应答率经

常被提出反映疾病活动的综合指数显示出不同程度。同样基线

数据和核心设置变量中治疗相关的变化常常表示不完全也很少

详细报告在试验中和在试验终点的疾病活动水平和状态虽然这

些信息对患者和临床医生是有益的以及进行荟萃分析是必要

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的。尽管如此RA研究成果已经向前推进提出了关于疾病活动

关节损伤和残疾之间关系的新观点。在实践中和/或试验中随

访患者提出新的指标或标准并建议扩大患者报告结果

（PRO）。最后新的和非常有效的最近批准的药品如肿瘤坏死

因子α（TNFα）抑制剂和其他与甲氨蝶呤联用的生物制剂以

其相对快速的发挥作用深刻的疗效和其他与其临床有效性有关

的方面挑战结果评估。这些发展提示关于试验报告的建议应当

重新审视和更新。

目前工作的目的是要获得RA疾病活动评价的关键问题的

循证建议并使临床试验结果的介绍更加统一。虽然许多关于如

何报告试验结果的建议要求分别考虑一个前提但本文不涉及试

验设计的主要问题如纳入标准等。本建议也不同于以往的出版

物因为它是代表了两个国际专业学会(EULAR和ACR)的联合文

件。我们在这里提供的建议在其推导出的过程中目前已在

annalsoftherheumaticdiseases和arthritis

rheumatism(arthritiscareresearch)同时出版。该项目

的详细方法即制定建议的循证和合议基础上的方法在另外的文

章描述。

1方法本项目的总体方法遵循EULAR标准化作业程序制

定和实施循证建议并辅以ACR的RA研究者专家小组。

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进程开始于形成一个专家小组包括召集人（DA）1位临床

流行病学者（RL）一个研究员（TK）和20名专家其中3人来

自北美受邀原因是他们的专长在于发展结果测量和/或临床试

验。此外由EULAR执__员会中的者成员提名的患者代表（PR）

也是小组的一部分。经过第一次会议这些建议的目标人群被界

定为科学文献的消费者以及研究人员和期刊编辑；专家采用校

正的德尔菲法（在随后的出版物中详细介绍）确定了与专题有

关的11个关键问题。其次是过程的主要因素；由研究员进

行关键要素的系统文献检索。结果反馈给该小组专家的建议和

意见补充系统文献检索的结果。在第二次会议系统回顾的结果

作为制定具体建议的共识声明的基础。问题推导的方法学详细

的有哪些信誉好的足球投注网站算法和检索都在随后的出版物中详细描述。所有检索的

研究随后按证据的等级分类并提取其主要结果。

在第二次小组会议根据可用性和对每一初步研究问题提交

证据的强度专家小组发展了分为三组的声明（“项目”）：

最后建议的项目。这些项目是最后声明的主要建议。组织这些

初步建议后根据逻辑顺序排列项目并根据需要修改。

项目视为一个研究议程。作为建议的补充研究议程是由被

专家认为是重要的但文献证据不足或公布的资料是有争议的项

目组成。

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建议稿的文本项目。这些要素被视为在最后的手稿要提到

的或讨论的重要内容。他们大多为解释性质但并不一定构成