细胞治疗产品中关键原材料风险控制策略的审评考虑.docx

中国肿瘤生物治疗杂志

·ChinJCancerBiother,Oct.2024,Vol.31,No.10·943

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DOI：10.3872/j.issn.1007-385x.2024.10.001.专家论坛.

细胞治疗产品中关键原材料风险控制策略的审评考虑

尹慧芳1，卢加琪2，张景辰1，韦薇2（1.国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心，上海201210；2.国家药品监督管理局药品审评中心，北京100076）

张景辰博士，高级工程师，现任国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心副主任，国家药典委员会委员，国家组长级药品检查员。长期从事药品审评检查工作，在药品监管科学领域研究多年，主要从事先进治疗产品、数据评价科学、药械组合产品等的监管科学研究。主持/参与国家科技部、国家药监局、国家药典委、上海市科委等20余项研究课题，包括肿瘤细胞核酸分子精准调控核酸纳米药物高效发挥免疫/化疗协同效应治疗食管癌等。在国内外学术期刊上发表论文30多篇，获授权专利2项。参与《中国药典2020年版》《中国药典2025年版》《细胞治疗产品生产现场检查指南》等的撰写。个人与所主持项目获评上海市2015年“食品药品监管标兵”、2021年“上海标准”和2023年上海产学研合作优秀项目奖。

韦薇博士，主任药师，国家药品审评中心生物制品药学部副部长，国家药典委员会委员，国际人用药品注册技术协调会（ICH）Q5C指导原则国内组负责人。主要从事生物制品药学专业的审评工作，负责组织相关课题参与了三批中国药品监管科学行动计划重点项目和药品监管科学全国重点实验室课题。主导了多项涉及先进治疗产品、治疗性重组技术产品、生物类似药物等领域的技术指南和审评要点的撰写工作。作为世界卫生组织（WHO）生物制品技术专家组成员参与了多项WHO技术指南的撰写讨论工作。主笔撰写了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》《体外基因载体系统药学研究与评价技术指导原则》《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》《溶瘤病毒产品研究与评价技术指导原则》和《生物制品稳定性研究技术指导原则》等。

[摘要]以嵌合抗原受体基因修饰T淋巴细胞（CAR-T细胞）为代表的免疫细胞治疗产品已经在白血病等血液瘤中取得了重大进步。细胞治疗产品的生产原材料种类多样，成分复杂，其中基因修饰载体和其他一些赋予细胞特定功能或影响其质量的原材料通常为关键原材料。这些关键原材料往往会对细胞治疗产品的质量属性和体内疗效产生重要的影响，因此是细胞治疗产品审评的重要关注点。本文论述了细胞治疗产品中常用的几种关键原材料（包括慢病毒载体和γ-逆转录病毒载体、CRISPR/Cas编辑系统、转座子系统、分选磁珠和滋养细胞），提出了目前的审评考虑和风险控制策略，以期促进此类产品的临床转化和应用。

[关键词]细胞治疗产品；关键原材料；基因修饰载体；风险控制

[中图分类号]R730.51;R392.12[文献标识码]A[文章编号]1007-385x(2024)10-0943-08

Evaluationconsiderationforriskcontrolstrategiesofcrucialrawmaterialsusedincelltherapyproducts

YINHuifang1,LUJiaqi2,ZHANGJingchen1,WEIWei2(1.YangtzeRiverDeltaCenterforDrugEvaluationandInspection,NationalMedicalProductsAdministration,Shanghai201210,China;2.CenterforDrugEvaluation