慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版)(2).doc

慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版）

慢性髓性白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%[\t/yufabiao/_blank1]，全球年发病率为1.6/10万~2/10万[\t/yufabiao/_blank2]。我国1986至1988年在全国22个省（市、自治区）46个调查点进行的全国白血病发病情况调查显示CML的年发病率为0.36/10万[\t/yufabiao/_blank3]。此后国内几个地区的流行病学调查显示CML的年发病率为0.39/10万~0.55/10万[\t/yufabiao/_blank4,\t/yufabiao/_blank5,\t/yufabiao/_blank6,\t/yufabiao/_blank7]。中国CML患者较西方更为年轻化，国内几个地区的流行病学调查显示CML中位发病年龄为45~50岁，而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼作为一线治疗药物使CML患者的10年生存率达85%~90%[\t/yufabiao/_blank8]，尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI一线治疗CML能够获得更快更深的分子学反应，逐步成为CML患者的一线治疗方案之一[\t/yufabiao/_blank9,\t/yufabiao/_blank10,\t/yufabiao/_blank11]。目前愈来愈多的临床研究数据表明，TKI治疗获得持续的深度分子学反应（DMR）超过2年的患者，部分能够获得长期的无治疗缓解（treatmentfreeremission,TFR），即功能性治愈[\t/yufabiao/_blank12]。尽快获得完全细胞遗传学反应（CCyR）以及更深的分子学反应是CML治疗近期目标，改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。功能性治愈成为越来越多CML患者追求的治疗目标。需要注意的是，停药对DMR水平、停药后监测以及随访具有严格的要求，停药的长期安全性尚不明确，建议在临床研究中进行。有条件的中心在临床实践中应谨慎选择患者，应在充分知情的情况下进行停药，做好定期随访和监测。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）曾经是CML的一线治疗方案，但有无供者、患者年龄、移植相关风险等多种因素限制其应用。目前以伊马替尼为代表的TKI已取代造血干细胞移植成为CML患者首选一线方案。在CML的治疗中应该详细评估患者的全面情况后，向其推荐优势治疗选择，参考患者的治疗意愿，进行下一步治疗。

现参照2020年《慢性髓性白血病NCCN肿瘤学临床实践指南》（NCCN2020）[\t/yufabiao/_blank13]、2017年欧洲肿瘤内科学会（ESMO2017）[\t/yufabiao/_blank14]、2013年及2020年欧洲白血病网（ELN2013、2020）[\t/yufabiao/_blank15,\t/yufabiao/_blank16]专家组的治疗推荐，并结合中国的实际情况，经过国内血液学专家研究讨论后制订了本指南，为血液科医师和肿瘤科医师提供必威体育精装版的临床指导。

一、诊断分期及预后分组

（一）诊断分期

同《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2016年版）》[\t/yufabiao/_blank17]。

1．诊断标准：

典型的临床表现，合并Ph染色体和（或）BCR-ABL融合基因阳性即可确定诊断。

2．CML的分期：

（1）慢性期：①外周血或骨髓中原始细胞10%；没有达到诊断加速期或急变期的标准。

（2）加速期：①外周血或骨髓中原始细胞占10%~19%；②外周血中嗜碱性粒细胞≥20%；③对治疗无反应或非治疗引起的持续血小板减少（100×109/L）或增高（1000×109/L）；④治疗过程中出现Ph染色体基础上的克隆演变；⑤进行性脾脏增大或WBC增高。

（3）急变期：①外周血或骨髓中原始细胞≥20%；②骨髓活检原始细胞集聚；③髓外原始细胞浸润。

附注：CML分期的ELN标准[\t/yufabiao/_blank15]：加速期：外周血或骨髓中原始细胞占15%~29%，或原始+早幼粒细胞30%；外周血中嗜碱性粒细胞≥20%；非治疗引起的持续血小板减少（100×109/L）；治疗过程中出现Ph染色体基础上的主要途径克隆演变。急变期：外周血或骨髓中原始细胞≥30%；髓外原始细胞浸润。

（二）预后评估

许多因素影响着CML的慢性期及生存期。慢性期患者目前常用的评分系统包括Sokal、Euro以及EUTOS（\t/yufabiao/_blank表1），均以临床特点以及