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基因治疗方案;目录;01;基因治疗是指通过基因工程技术将正常的基因或有治疗作用的DNA序列导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用。;;应用领域与前景展望;02;载体构建;利用高通量测序技术、基因芯片等方法,从大量基因中筛选出与疾病相关的目标基因。;基因转移方法探讨;基因表达调控;03;囊性纤维变性是一种遗传性疾病,主要影响胃肠道和呼吸系统。;通过基因转移技术,将正常的基因导入到患者体内,以替代或补偿缺陷基因的功能。;;
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