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第一章生物技术药物学概述

１．药物（medicine，remedy）是指用于预防、治疗和诊断或用以调节机体生理功促

进机体康复、保健的物质。

２．药品（drug），按《中华人民共和国药品管理法》的法定含义是指用于预防、治疗、诊

断人的疾病，有目的地调节人的生理机能并规定有适应证、用法和用量的物质

3生物药物：利用生物体、生物组织或器官等成分，综合运用生物学、生物化学、微生物学、

免疫学、物理化学和药学的原理与方法制得的一大类药物。

4生化药物是指运用生物化学研究成果,由生物体中起重要生理生化作用的各种基本物质经

过提取,分离,纯化等手段制造出的生物活性物质

5生物技术药物就是利用生物工程技术制造的药物，它和传统的化学药物以及从动、植物中

提取药物的最大区别在于生产过程。

6生物制品（biologics）：“生物制品是应用普通的或以基因工程、细胞工程、蛋白质工程、

酶工程、发酵工程等生物技术获得的微生物细胞及各种动物和人源的组织和液体生物材料制

备，用于人类疾病预防、治疗和诊断的药品”,将通过生物技术加工制造的产品均归为生物制

品。

7药物效应动力学（pharmacodynamics）是研究药物对人体和病原体的作用及其作用机制和

作用量的规律的科学。同时也研究机体与环境因素对药物作用的影响

8特异性药物作用的机制：通过化学结构与机体生物大分子的特定活性部位结合，产生一系

列生理效应。

9受体(receptor)：受体是一类介导细胞信号转导的功能物质，是一些能与生物活性分子如神

经递质,激素,药物等相互作用的分子.

细胞膜受体;多肽蛋白质和儿茶酚胺受体

细胞质受体：肾上腺皮质激素

细胞核受体：性激素

10激动剂：有很高的亲和力和内在活性，与受体结合时能产生最大药理效应。

11跨膜信号转导有四种机制：

A．脂溶性药物可以通过细胞膜，作用于胞内受体。

B．配体与跨膜受体结合，使胞内酶产生变构活性调节。

C．通过配体-门控跨膜离子通道进行信号转导。

D．通过G-蛋白偶联的受体进行信号转导

12耐受性：一些药物在指定剂量时，其反应强度在治疗过程中可能会发生改变，随着连续

给药，反应性通常降低，产生对药物作用的耐受性，当一种药物给药后反应迅速降低时，此

种反应称为快速耐受性。

13病原微生物对抗微生物药物产生的耐受性称抗药性（resistance）

14麻醉药品或精神药品连续使用时还可产生药物依赖性（drugdependence）

15生物技术药物的主要品种类型

1）.细胞因子干扰素类

2）细胞因子白介素类和肿瘤坏死因子

3).造血系统生长因子类

4.)生长因子类

5)重组蛋白质与多肽类激素

6).心血管病治疗剂与酶制剂

7.)重组疫苗与单抗制品

8.)基因药物

16未来10年的生物技术药物

（１）肿瘤

（２）神经退化性疾病

（３）自身免疫性疾病

（４）心脑血管疾病

（５）病毒感染性疾病

（６）基因治疗和转基因技术

17生物技术药物研究技术进展

1．生物技术药物表达系统研究进展

1）大肠杆菌表达系统

2）昆虫细胞表达系统

3)酵母表达系统

4)植物表达系统

5)哺乳类细胞表达系统

6)转基因动物与动物克隆技术

2三股螺旋DNA,技术

脱氧寡核苷酸能与双股螺旋双链DNA特异性序列结合,形成三股螺旋DNA,这种三螺旋结

构可阻止转录RNA和DNA的复制,。

第二章

1新药（NewDrugs）新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。对已上市药品改变剂型、

改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报，但改变剂型但不改变给

药途径，以及增加新适应症的注册申请获得批准后不发给新药证书（靶向制剂、缓释、控释

制剂等特殊剂型除外）

2先导化合物：从众多天然来源或化学合成的候选化合物中发现具有进一步研究开发意义的

物质，具有特定生理活性的化合物,可作为进行结构修饰和改造的模型,从而获得预期药理作

用的药物称为先导化合物，是新药研究的起始和基础。

3新化学实体（NewChemicalEntities,NCEs）指以前没有用于人体治疗并注定可用作处方药

的产品，可以治疗、缓解或预防疾病或用作体内疾病的诊断。

4新药研究开发过程

化合物发现