PPP3CC基因或其表达产物在治疗川崎病中的应用.pdfVIP

(19)中华人民共和国国家知识产权局

(12)发明专利说明书

(10)申请公布号CN104208720A

(43)申请公布日2014.12.17

(21)申请号CN201310217292.X

(22)申请日2013.05.31

(71)申请人霍克克;李璞

地址200433上海市杨浦区邯郸路100弄61号179室

(72)发明人霍克克李璞林颖

(74)专利代理机构上海一平知识产权代理有限公司

代理人祝莲君

(51)Int.CI

A61K48/00

A61K45/00

A61K38/17

A61P17/00

A61P27/02

A61P1/02

A61P7/10

A61P7/00

C12Q1/68

权利要求说明书说明书幅图

(54)发明名称

PPP3CC基因或其表达产物在治疗

川崎病中的应用

(57)摘要

本发明提供了PPP3CC基因或其表

达产物在治疗川崎病中的应用。具体地，

涉及一种钙调神经磷酸酶3催化亚基γ亚

型蛋白(proteinphosphatase3，catalytic

subunit，gammaisozyme，PPP3CC)基因、

蛋白、或其促进剂的用途，用于制备(i)提

高1，4，5三磷酸肌醇3激酶C(1，4，5-

trisphosphate3-kinaseC，ITPKC)的表达量

和/或活性；和/或(ii)治疗川崎病(Kawasaki

disease)的药物组合物。本发明有益于了解

川崎病的发病机制和路径，并开发治疗川

崎病的药物。

法律状态

法律状态公告日法律状态信息法律状态

发明专利申请公布后的驳回

IPC(主分类):A61K48/00专利申发明专利申请公布后

2022-12-23

请号:201310217292X申请公布的驳回

日

权利要求说明书

1.一种钙调神经磷酸酶3催化亚基γ亚型蛋白(proteinphosphatase3,catalytic

subunit,gammaisozyme,PPP3CC)基因、蛋白、或其促进剂的用途,其特征在于,用于

制备(i)提高1,4,5三磷酸肌醇3激酶C(1,4,5-trisphosphate3-kinaseC,ITPKC)的表达

量和/或活性;和/或(ii)治疗川崎病(Kawasakidisease)的药物组合物。

2.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的药物组合物包括(a)PPP3CC基因、

蛋白、或其促进剂;和(b)药学上可接受的载体。

3.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的促进剂包括PPP3CC的基因表达产

物、促进型miRNA、促进型转录调控因子、或促进型靶向小分子化合物。

4.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的PPP3CC来源于哺乳动物。

5.一种用于治疗川崎病的药物组合物,其特征在于,所述的药物组合物包括(a)PPP3CC

基因、蛋白、或其促进剂;和(b)药学上可接受的载体。

6.一种筛选制备PPP3CC促进剂的候选化合物的方法,其特征在于,包括以下步骤:

(p1)在测试组中,向ITPKC表达量和/或活性低的细胞培养体系中,添加测试化合物,

并观察ITPKC的表达量和/或活性;在对照组中,向相同细胞培养体系中不添加测试

化合物,并观察ITPKC的表达量和/或活性;

其中,如果测试组中ITPKC表达量和/或活性大于对照组,则表明测试化合物是可用

于制