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FDA临床研究指南《临床试验中种族数据和民族数据的收集》简介

审评四部审评八室赵建中审校

在2005年6月，FDA批准了BiDil用于黑人患者心力衰竭的治疗。这是FDA批准的第

一个用于按种族确定的患者来治疗疾病的药物。这个药物在普通人群中开展了2项试验未能

显示受益，但是提示黑人患者使用BiDil有获益。于是申办者在1,050例黑人患者中研究了

这个药物，结果显示其安全有效。

2005年9月，FDA正式发布了《临床试验中种族数据和民族数据的收集》这一指南。该

指南建议在美国开展的临床试验中和在外国开展的由FDA管理的临床试验中，采用标准化的

方法收集和报告种族资料和民族资料。推荐的标准化方法是由FDA管理预算办公室（OMB）

制定的。该指南列出了OMB对种族和民族的分类，叙述了FDA建议使用这些分类的原因。并

提出了在标准化数据集中（比如研究数据表格模式）或在电子化通用技术文件（eCTD）中递

交的研究数据内的种族数据和民族数据格式。

我国的法规中尚未要求申办者申报按照人口统计学亚组（年龄、性别、种族）所做的安

全性数据和有效性数据总结，以及对特殊亚组是否需要调整剂量或给药间隔的分析。但是，

这份指南及其提供的例证给了我们一些有益的启示。

一、人群亚组研究的意义

在美国人群不同种族亚组和不同民族亚组中早已观察到医疗产品效应的差异。这些差异

也许由内在因素（比如遗传、代谢、排除）所致，也许由外在因素（比如饮食、环境暴露、

社会文化问题）所致，也许由这些因素之间的相互作用所致。例如在美国，与在亚洲后裔和

非洲后裔中相比，一个重要酶（CYP2D6）的水平在白人中更有可能异常底下，而这个酶可代

谢属于各个治疗领域的药物，比如抗抑郁药、抗精神病药和β阻滞剂。其他研究已显示几

类抗高血压（β阻滞剂和血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂）对黑人的疗效很差。已经注意到

皮肤结构和生理方面的种族差异能够影响皮肤用药和外用产品的疗效。临床试验已经显示与

其他种族亚组相比，在黑人中对用来治疗丙型肝炎的干扰素-α的应答率低。

二、FDA建议用OMB分类的决定

OMB称其种族和民族分类不属于人类学分类，也不是按科学方法进行指定，而是描述社

会文化结构的分类。卫生与人类服务部（HHS）决定其所属的报告统计资料的机构要采用这

些标准化的分类，因为这些分类与评价各种卫生相关性数据相对应，其中包括公共卫生监督

与研究。FDA认为使用当前的OMB分类和以后的各个修订版有利于比较由FDA分析的研究和

由其他机构收集的数据。通过帮助FDA评价亚群之间药物效应的潜在差异，采用标准的分类

收集数据能够提高患者的安全性。采用标准分类也许还有利于进行力图发现效应差异的分

析。

虽然长期以来FDA一直要求递交某些临床试验受试者的种族数据和民族数据，但是以前

FDA对收集和报告数据时要使用的分类没有制定过明确的建议。1998年，FDA颁布了人口统

计学规则，这个规则反映出FDA和卫生团体内部在以下方面的认识越来越多(1)特定药品在

人群不同亚组中的效应可能不同，(2)虽然应当尽力去发现在这些亚组之间的有效性差异和

不良反应差异，但是没有始终如一地进行这样的努力。在人口统计学规则中，FDA讨论了在

临床试验中收集按性别、种族、年龄和其他相关分类分成的人群亚组的数据的重要性。FDA

建议在某些临床试验中申办者要请受试者确认其种族，并且如果想得到这些资料，建议申办

者在收集种族数据和民族数据时应用OMB分类。

在美国和在其它国家开展的关于FDA管理的产品的临床研究收集种族数据和民族数据

时，FDA建议申办者使用该指南中所概述的分类。虽然在研究或现场适合的情况下，可以收

集更详细的种族数据和民族数据，但是FDA建议在将这些数据申报给FDA时，这些更详细的

种族数据和民族数据要和所有临床试验受试者已经确定的OMB分类关联起来。

三、在临床试验中收集种族数据和民族数据

对于在美国开展的研究，FDA建议采用两个问题的格式，建议试验受试者自我报告种族

起源和民族起源。根据当前的OMB法令，FDA对收集数据提出以下建议：

1.建议使用两个问题的格式询求种族资料和民族资料，民族问题要先于种族问题。

2.建议研究受试者尽可能地自我报告种族资料和民族资料，建议允许个体指认多个种族身

份。在不能收集自我报告的指认时