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小核酸药物技术发展现状与趋势分析

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目录

1、小核酸药物概述—引领生物医药变革.....................4..............

1.1向阳花木易为春，小核酸药物优势显著................................

1.2小核酸药物的发展现状..............................................

2、小核酸药物的作用机理与研发趋势.......................8..............

2.1ASO与siRNA药物作用机理.......................................

2.2ASO与siRNA的管线研发现状.......................1.0.............

2.3小核酸药物化学修饰发展趋势........................1.2.............

2.4小核酸药物递送系统发展概况........................1.5.............

3、反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析.............1.8.......

3.1Fomivirsen—开创ASO药物之先河..................1.8..............

3.2Mipomersen—降脂领域第一款ASO药物............2.0............

3.3Eteplisen—争议中前行的ASO药物...................2.3..............

3.4Nusinersen—第一款重磅炸弹.......................2.7..............

3.5Inotersen—商业化上落于下风........................2.9..............

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3.6Volanesoren—静待继续开花结果.....................3.3..............

3.7Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注.............3.5...........

3.8ASO成功的关键因素...............................3.6..............

4、siRNA药物—每一部分都匠心独具.....................3..8.............

4.1Patisiran基-于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破...3.8.

4.2Givosiran—GalNAc大放光彩.........................4.6.............

4.3Inclisirn—进军慢病领域...........................5.1.............

4.4siRNA发展总结....................................5.4..............

5、他山之石——国外小核酸领域头部企业...................5.5............

5.1Alnylam——行业坚守者............................5.5..............

5.2Ionis——小核酸行业的先驱...........................5.8.............

5.3Sarepta——深耕DMD领域.........................6.0.............

5.4Arrowhead-专注主动靶向递送.......................6.2.............

5.5WhiteOakGroup——肿瘤领域的新型脂质体递送系统..64

6、投资建议............................................6.5..............

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6.1苏州瑞博...........................................6.6.............

6.2海昶生物...........................................6.7.............

6.3圣诺制药.......