兽用中药、天然药物临床试验指导原则(草案) .pdfVIP

兽用中药、天然药物临床试验的基本要求

一、概述兽用中药、天然药物的临床试验，是指以靶动物作为受试对象，在

一定控制条件下，科学地考察和评价受试兽药治疗、预防特定疾病或证候的有效

性和安全性的过程。任何兽药的有效性和安全性，最终都必须经临床试验加以证

实。

兽用中药、天然药物的研制过程，与西兽药相比，既有相同点，也有其特殊

性。首先，中药新药的发现或立题，多来源于临床的直接观察或经验所获得的提

示；其次，由于中药内在组分及其相互作用的复杂性，给药学、药效及毒理的研

究带来较大的困难；再者，影响研究结论客观性和准确性的因素较多，有些因素

甚至难以预知和控制。因此，临床试验对于中药制剂有效性、安全性的评价具有

更加特殊的意义。

施加因素、受试对象及试验效应，构成了临床试验的三个主要方面。施加因

素，主要指受试兽药及对照药物，是作用于受试对象并可能引起效应的主要研

究的因素。受试对象则是施加因素所作用的对象，是由研究目的、试验用药的功

能、主治所决定的，具有某种特征的个体所组成的群体。试验效应则是施加因素

作用于受试对象所呈现的结局，或是受试对象对施加因素作用的反应结局。新兽

药临床试验正是以有效性及安全程度为其效应的衡量指标，严格而有效地对上述

三个方面进行控制，以便最大程度地减少系统误差与随机误差，从而提高研究结

论的科学性和准确性。

为了保证兽用中药、天然药物临床试验结论的确实可靠，规范兽药临床研究

行为，根据《兽药注册办法》、《新兽药研制管理办法》和农业部公告第442

号，制定本要求。本要求旨在阐述兽用中药、天然药物临床试验设计和实施过程

中应把握的一般性原则及关键问题，为新兽药研发过程中正确设计与合理实施临

床试验提供技术指导。

二、临床试验的基本内容根据试验目的的不同，兽用中药、天然药物的临床

试验一般分为靶动物耐受性试验、实验性临床试验和扩大临床试验。申请注册新

兽药时，应根据注册分类的要求和具体情况的不同，进行单项或多项临床试验。

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申请人应当提供充分可靠的研究

数据，以证明所申报兽药的安全性和有效性。

（一）靶动物耐受性试验

靶动物耐受性试验在于考察受试药物使用于靶动物的安全性，明确安全剂量

范围，为进一步临床试验给药方案的制定提供依据。

（二）实验性临床试验

实验性临床试验，即确证性临床试验，是以符合适应症的病例或人工发病的

试验动物（或人工复制的病证模型）为研究对象，确证新兽药对靶动物目标适应

症的防治作用及安全性，同时为应用性临床试验确定合理的给药剂量及给药方案。

（三）扩大临床试验

扩大临床试验，即应用性临床试验，目的在于对临床疗效和安全性做进一步

验证。一般应采用自然发病的动物作为研究对象。

三、临床试验的共性要求

（一）试验设计原则兽用中药、天然药物的临床试验应遵照随机、对照和重

复的原则。

1、随机原则

随机是指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组，目

的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除非实验因素对试验结果的影响。

2、对照原则

有比较才有鉴别，对照的作用是非常明显的。合理设置对照是区分处理因素

与非处理因素的效应，是比较的必要基础，可以消除和减少实验误差。常见的对

照方式有自身对照、配对对照、平行对照和历史性对照。

3、重复原则

是指各处理组与对照组要有一定样本含量，无限地增加样本含量，将加大实

验规模，延长实验时间，浪费人力物力，样本含量不足，检验效能偏低，导致总

体中本来具有的差异无法检验出来。

样本含量必需遵从重复的原则，即临床试验必须在有相当数量的合格受试动

物身上进行。从少数几个病例所得出的结论，可能由于机遇的影响，如个体存在

的生物学差异或其他一些偶然因素，或者病例选择的偏倚，难以反映患病动物群

体的规律。为了真正体现方药的效应，使其研究结论具有外推性，必需有足够数

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量病例的重复。一般来说，所需样本含量大小（病例数）与下列因素有关：

首先，与样本所包含个体的差异程度有关。个体之间差异越大，所需观察的

病例数越多；反之，若个体之间差异较小，所需观察的病例数就较少。例如，对

于某一疾病的研究，若包