中药新药用于紧张型头痛的临床疗效评价技术指导原则(试行)2024.pdf

中药新药用于紧张型头痛的临床段评价

技术指导原则（试行）

一、概述

紧张型头痛是原发性头痛最常见的类型之一，典型特征为双

侧轻中度压迫样或紧箍样头痛，部分患者伴有颅周压痛,日常活动

后不加重。国际头痛分类第三版将紧张型头痛分为偶发性、频发

•

性、慢性以及很可能的紧张型头痛4类，其中频发性和慢性紧张

型头痛反复发作，严重影响生活质量。紧张型头痛临床治疗主要

分为两大类，一类定位于急性期治疗,以快速缓解疼痛为目的；另

一类定位于预防性治疗，以减少头痛发作频率为主要目的。

紧张型头痛一般归属于中医内伤头痛、头风病的范畴。中医

药对紧张型头痛的治疗，在减少发作频率、减轻疼痛程度、改善

中医证候相关的其他症状或状态（如：焦虑状态、抑郁状态、失

眠症状）等方面，具有治疗作用和独特优势。

基于中药新药研发源“于临床，回归临床”的特点，本技术指

导原则旨在“中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册

审评证据体系”（以下简称三“结合”）下，为用于紧张型头痛的中

药新药研发提供指导，在具体的药物研发过程中，应当贯穿以患

者为中心的药物研发理念，鼓励应用患者报告结局等能够体现中

医药临床疗效特点的新工具、新方法。本技术指导原则的技术要

求是基于中药临床治疗的总体认识而提出的，在具体品种的研发

过程中，还需结合品种的中医药理论、人用经验情况进行有针对

性的研究设计，以体现治疗优势和特点。

二、基于“三结合”理念的研发整体考虑

中医临床实践是中药研发的重要环节，鼓励申请人在临床实

践过程中，不断发现、探索、总结品种处方用于紧张型头痛的疗

效特点和临床应用优势，拟定功能主治和临床定位。研发过程中，

鼓励申请人持续分析、评估已有中医药理论和人用经验资料对拟

定功能主治的有效性和安全性的支持情况。

（一）中医药理论

在用于紧张型头痛的中药新药研发过程中，中医药理论有重

要的指导作用。头痛病位在头，但与肝、脾、肾三脏及气、血、

经络有密切关系。紧张型头痛的不同病因下，证候的表现和病机

特点不同，在疾病诊断的同时，中医证候分型能最大程度地保证

纳入患者的同质性，体现中医辨证论治的特点。目前暂无较为公

认的针对紧张型头痛的中医证候及辨证分型，临床研究多参考“内

伤头痛”进行辨证，鼓励研究者根据处方组成特点，结合临床实践

经验，确定合适的中医证候，保持理法方药“”的一致性。

（二）人用经验

用于注册申请的人用经验，应当确立适用人群的治则治法并

固定中药处方，在中医临床实践中，通过预先的研究设计，合理

利用中医临床诊疗实践过程产生的信息，形成高质量的人用经验，

研发的具体策略和路径可参照《基于人用经验的中药复方制剂新

药临床研发指导原则（试行）》。

在获取人用经验数据的过程中，需要关注以下问题：

重点收集的信息：应当根据中医药理论提示，尽量收集重要

的基线数据、可以体现中药治疗优势的有效性指标、药物的起效

时间、用药疗程等信息。

鉴别诊断：紧张型头痛和其他类型头痛易于混淆，应当做好

头痛的鉴别诊断。

数据质量：紧张型头痛的疼痛发作情况无法完全依靠信息量

较少的门诊病历记录，除了门诊病历记录外，还需要采用头痛日

志的形式记录，以保证数据的完整性。为保障数据收集的质量，

提高患者的依从性，应当采取相应的质量控制措施，包括头痛日

志的设计（含内容设计和系统设计）、患者的宣教、数据管理计

划制定、标准操作规程制定和实施等。

样本量：因预防性治疗的周期较长，患者脱落率高和数

据完整度差的情形可能较为常见，应当保证经数据治理后有足够

的样本量。

（三）临床试验

需关注中医药理论和人用经验对方案设计的支持作用。根据

中药新药预期的有效性、安全性特点明确适宜的临床定位和纳入

人群，如疾病分型的选择、头痛发作频率、病情严重程度、头痛

部位和性质、合并其他类型头痛情况等受试者特征，合理制定临

床试验方案，以验证中药新药的有效性与安全性。

以上为三结合“”理念下紧张型头痛中药新药研发的一般思路，

对于无中医药理论和/或人用经验支持的中药新药，可采用药物研

发的常规路径，其临床试验方案也