有哪些信誉好的足球投注网站- 1、本文档共7页，可阅读全部内容。
- 2、有哪些信誉好的足球投注网站（book118）网站文档一经付费（服务费），不意味着购买了该文档的版权，仅供个人/单位学习、研究之用，不得用于商业用途，未经授权，严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等，侵权必究。
- 3、本站所有内容均由合作方或网友上传，本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺！文档内容仅供研究参考，付费前请自行鉴别。如您付费，意味着您自己接受本站规则且自行承担风险，本站不退款、不进行额外附加服务；查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档，您可以点击 这里二次下载。
- 4、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等，请点击“版权申诉”（推荐），也可以打举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
- 5、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
- 6、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
- 7、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
- 8、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次， 网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档
非淡泊无以明志，非宁静无以致远。——诸葛亮
基因疗法：为治愈镰刀状细胞贫血带
来新希望
1
非淡泊无以明志，非宁静无以致远。——诸葛亮
镰刀形细胞贫血症(sicklecelldisease，简称SCD)是一种
隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携
带氧的功能只有正常红细胞的一半。加利福尼亚大学资助的
创新基因组计划(IGI)的研究人员与附近的奥克兰儿童医院的
研究人员一直致力于治愈老鼠镰状细胞疾病的研究。
100年来只有一种药!
镰刀形细胞贫血症(sicklecelldisease，简称SCD)是一种
隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携
带氧的功能只有正常红细胞的一半。在美国，镰刀状细胞严
重影响非裔美国人(每500个新生儿中有1个患有该疾病)，
第二个患病率最高的人群是西班牙裔美国人，每3.6万新生
儿中有1个患有该疾病。据美国疾病控制中心报道，在美国
大约有10万人患有该疾病，仅在尼日利亚每年超过10万新
生儿患有该疾病，成为世界上最大的负担。
如今医生可以用常规输血(骨髓移植)避开伤害患者的大
脑来阻止这类疾病的发病，但迄今为止还没有能真正治愈的
药物。巴尔地摩镰状细胞疾病协会SonjaBanks主席说，关于
第一个镰刀状细胞疾病的记录在1910年，我们只有一种药
物针对这种疾病。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药
物是hydroxyurea(羟基脲)，该药物只能用来缓解症状，并不
能治愈该疾病。
2
非淡泊无以明志，非宁静无以致远。——诸葛亮
生物技术给疗镰状细胞疾病的治疗带来新希望
随着医学的飞跃发展，目前治愈镰刀状细胞疾病的新希
望已经浮出水面，一种理想的疗法(基因疗法)或许在未来的
十年里可以达到治愈镰刀形细胞疾病的目的。
基因疗法
Bluebird公司的基因疗法LentiGlobin是最有前途的一种，
单个病人的临床积极数据就足以引起轰动。治疗时需要从病
人的骨髓中抽取造血干细胞，并在体外进行修改，再将其移
植到病人体内。该技术使用病毒作为健康的β血红蛋白基因
的载体，并移植到干细胞中。这应该是一个比较温和的骨髓
移植方式，也是迄今为止唯一能治愈该疾病的方法。
镰状细胞疾病治疗的另一个基因疗法来自Sangamo
Biosciences公司，2016年下半年，Sangamo与其合作伙伴
Biogen将向FDA申请将研究推进人体试验阶段。在该研究中，
Sangamo使用锌指核酸酶，该技术为Sangamo专有，没有许
可其他任何人都不能使用。Sangamo是艾滋病治疗领域唯一
一家将基因编辑产品推进人体试验的公司。
近日美国生物公司GlobalBlood开发出一款口服药物就
可治疗贫血，或将颠覆基因疗法。尽管这家被誉为“生物科技
行业的公牛”年仅4岁，却已经被风险投资家们估值高达10
亿美金，拟出售600万股以实现1.2亿美元的募资。这对成
千上万的镰状细胞疾病患者来说是一个福音。
3
非淡泊无以明志，非宁静无以致远。—
文档评论（0）