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老当益壮，宁移白首之心；穷且益坚，不坠青云之志。——唐·王勃

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附件3

中药新药治疗中风临床研究技术指导原则

一、概述

中医的中风是指以突然昏仆、不醒人事、半身不遂、口舌

歪斜、言语不利、偏身麻木为主要临床表现的病症，病轻者可

无昏仆及不醒人事而仅见半身不遂、口舌歪斜等症状，相当于

现代医学的急性脑卒中。根据疾病的性质分为缺血性中风和出

血性中风。分别相当于现代医学的脑梗死和脑出血。本指导原

则主要是中药新药治疗中风临床试验计划与方案的设计、实施

和总结中需要考虑的一般性原则。

虽然用于缺血性中风和出血性中风的临床试验设计、实施

和总结中的一般要求和原则相近，但由于两者发病机制、临床

特点、治疗原则和预后等有所不同，因此两者的临床试验应分

别设计与观察，试验结果应分别统计和总结。本指导原则重点

阐述缺血性中风临床试验的技术要求，也简要介绍了出血性中

风临床试验中需要关注的问题。

本指导原则的内容只是技术审评部门对该问题目前较为一

致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要

求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的

内容，具体实践中如果有与本指导原则不一致的地方，只要有

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老当益壮，宁移白首之心；穷且益坚，不坠青云之志。——唐·王勃

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充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也是完全

可以被接受的。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病

诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法

也会随之更新，因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随

着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及

时采用，该指导原则也会及时修订。

本指导原则中未讨论临床试验设计或统计分析中的一般原

则问题，这些内容的相关要求参见相关法规性文件和技术指导

原则。

需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体

药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点和试验目的的

临床试验设计。研究者应根据所研究药物的特点和临床试验目

的，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际，

并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨

的态度，合理设计临床试验方案并严格按方案实施。

二、缺血性中风（脑梗死）临床试验要点

新药临床试验的主要目的是通过临床试验探索或者确证新

药对目标适应症人群的有效性和安全性。在缺血性中风临床试

验中，尤其需要关注药物临床试验目的与定位、疾病诊断标准、

纳入人群、试验设计与研究方法、给药方案、疗程及疗效观察

时点、疗效观察指标与评价量表、疗效比较与效应分析、安全

性研究与评价要求等问题。

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老当益壮，宁移白首之心；穷且益坚，不坠青云之志。——唐·王勃

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（一）临床试验定位与目的

根据药物的临床试验定位与目的，针对缺血性中风的药物

主要分为两大类，一类为用于一、二级预防的药物，即预防缺

血性中风发生或预防缺血性中风患者再次发生缺血性中风的药

物；另一类主要为针对缺血性中风发生后出现的相关症状体征

等方面治疗的药物。目前，申请临床试验的药物基本都属于