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我国大规模群体同情用药的伦理管理问题分析和完善建议

【摘要】目的旨在为完善我国应对类似新型冠状病毒肺炎疫情的突发公共卫生事件提供医

学科研支撑，助力国家安全巩固和人民卫生健康事业发展。方法笔者结合多年工作经验及

与同行的共同研究，从伦理管理角度对我国大规模同情用药这一临床试验的拓展应用方式进

行了问题剖析，并提出了合理可行的完善性建议。结果我国大规模同情用药的伦理管理普

遍存在问题，但也具备通过管理机制优化解决的可能。结论我们必须以应对下一轮突发公

共卫生事件的紧迫感和责任感，不断优化大规模同情用药管理机制，使其成为构筑国家安全

和人民健康卫生堡垒的坚强基石。

【关键词】大规模群体；同情用药；伦理管理

同情用药在我国官方发布法规中称为“拓展性临床试验”,于2017年10月8日在国务

院印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中正式提出，对正在

开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品医疗器械，经初步

观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后，可在开展临床试验的机构内用于其他患者，

其安全性数据可用于注册申请[1]。尽管我国甚至全世界的药品研发和生产水平一直在不断

提升，但与人类社会疾患的诊疗需求还有差距，特别是对特殊病例、罕见病、未能攻破的新

型突发传染病、肿瘤及免疫性疾患，甚至于新药从研发到上市的时间窗问题，都给与病魔在

时间赛道上奔跑的患者带来了药物可及性问题，而同情用药这一制度的出现成为了解决上述

问题的重要手段。本文分析了目前同情用药制度在国内外的发展现状、特点及适用条件，重

点阐述在大规模群体同情用药场景下伦理管理问题的分析和建议，为后续进一步完善我国同

情用药制度提供参考与借鉴。

1国内外同情用药的发展现状

1.1国外的同情用药现状

同情用药这一制度最早出现在美国。1987年，美国食品药品监督管理局(Foodand

DrugAdmin-istration,FDA)正式发布同情用药使用规定，明确了同情用药的申请主

体主要包括患者、医生和制药企业，申请条件需符合：患有严重或危及生命的疾病，目前没

有可替代的其他有效疗法且不符合药物临床试验的入组标准，该疗法已有的试验数据证明获

益大于风险，向患者提供该试验产品不会影响其研发或上市许可，同时对各种情况的用药费

用进行了明确规定，并根据用药人数将同情用药划分为单个患者、中等数量患者和大量患者

等3种不同监管类型，有较强的可操作性和可实施性[2-3]。欧盟、英国、加拿大、澳大利

亚和日本等国家和地区也相继出台了同情用药相关指导法规，明确适用标准、用药信息获取

途径、申请主体及责任、申请程序、知情同意、费用承担、审批时限、意外损害赔偿和药品

研发的保护等方面[48]。

2020年1月，《新英格兰医学杂志》报道：美国正在将吉利德公司原用于治疗埃博拉病

毒，但尚未获批准的试验性药物瑞德西韦(Remdesivir)在同情用药的原则下，进行扩大适应

症(新型冠状病毒肺炎)研究，用于治疗首例确诊为新型冠状病毒肺炎患者，试用后患者病情

出现好转。这是近年来同情用药较为著名的案例，更是传染病突发事件中同情用药的经典案

例。

1.2国内的同情用药现状[10]

2017年12月20日，《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》对同情

用药的总则、基本要求、申请与审批等作出了规定。2019年8月27日，《中华人民共和国

药品管理法》第二十三条首次从立法层面对同情用药进行了阐述：正在开展临床试验的用于

治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理

原则的，经审查、知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者，第一次

从法律层面为同情用药提供了真正的支撑。2020年初，中国科学院武汉病毒研究所在体外

抑制实验中证实瑞德西韦能够作用于严重急性呼吸综合征冠状病毒2(SevereAcute

RespiratorySyndromeCoronavirus2,SARS-CoV-2)进入细胞的后期阶段，以

瑞德西韦在埃博拉病毒的II期临床试验中已证明其毒副作用可控为依据，根据同情用药管

理规定，顺利获准直接开展III期临床试验[12]。此次，中国研究团队略过瑞德西韦治疗S

ARS-CoV-2的I期和IⅡ期试验，紧急启动第III期临床试验，是为了积极应对新冠，保障

广大人民群众的生命安全，更是同情用药能够应对类似重大突发公共卫