医药生物行业肝病系列行业报告（二）——NASH巨大市场需求待挖掘，多款新药商业化在即-西部证券.docxVIP

证券研究报告

NASH巨大市场需求待挖掘，多款新药商业化在即

——肝病系列行业报告（二）

西部证券研发中心2024年12月31日

联系人|邓琳茜联系方式|箱|denglinqian@

联系人|邓琳茜

联系方式|邮箱|denglinqian@

邮箱|limengyuan@

核心结论

?NASH发病率明显增加，潜在市场空间巨大。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是由于营养过剩和胰岛素抵抗引起的慢性进展性肝病，通常是患者代谢问题的综合表现，常与肥胖、高血压、糖尿病等相关联。由于生活习惯的改变，全球NAFLD患病率过去三十年中增加了50%以上，据统计2020年我国NAFLD患者1.93亿人，其中近4000万为NASH患者。NASH患者发生肝纤维化以及肝硬化的风险更高、速度更快，NASH发病率增加带来巨大诊疗需求。

?组织活检是诊断金标准，缺乏安全有效的对症治疗药物。根据2024年NAFLD防治指南，病理学上显著肝脂肪变和影像学诊断的脂肪肝是NAFLD的重要特征，肝脂肪变及其程度与肝脏炎症损伤和纤维化密切相关，肝组织活检是NASH诊断金标准。目前NAFLD药物治疗手段以针对代谢综合征的减重、降糖、降脂等药物为主，现有NASH治疗药物如熊去氧胆酸、奥贝胆酸存在疗效不足或副作用明显等问题，临床仍缺乏安全有效的对症治疗药物。

?在研新药：以GLP-1R、THR-β、FGF21、PPAR等靶点为主，多款产品临床疗效显著。目前全球有超400款创新药正在开展NASH适应症的临床试验，3款药物赛格列扎、Resmetirom以及熊去氧胆酸+水飞蓟素仅分别在印度、美国与埃及获批上市，另外16款产品位于临床3期，NovoNordisk、GSK等MNC积极布局。针对NASH的药物研发重点关注异常脂质积聚、胰岛素抵抗、纤维化和炎症，主要靶点包括1）GLP-1R：多款单/多靶点激动剂在研，司美格鲁肽、Survodutide、替尔泊肽等多款进入临床2/3期的产品已展现出显著疗效和良好的安全性。2）FXR：布局企业较多，但多款产品单药疗效有限，且瘙痒等副作用明显，Gilead+Novo探索联合疗法。3）THR-β：Resmetirom率先在美国实现商业化，此外ASC41、TERN-501、ALG-055009、VK2809等在研新药2期数据显示肝脏脂肪显著减少，THR-β靶点成药性相对明确。4）FGF21：长效注射药物，Pegozafermin、Efruxifermin进入3期临床，2期数据显示治疗24周后NASH以及肝纤维化均实现明显改善；5）PPAR：赛格列扎2020年在印度获批，此外Elafibranor、拉尼兰诺进入临床3期，拉尼兰诺获中美BTD，2b期临床数据显示全球BIC、国内FIC潜力。

?相关企业梳理：1）中国生物制药：国内肝病治疗龙头企业，PPAR、FXR、FGF21、GLP-1、THR-β等NASH主流潜力靶点均有布局，拉尼兰诺国内进度最快，主要终点较Resmetirom疗效更佳（非头对头），3期数据预计2025H2读出，2026H1国内递交上市申请。2）歌礼制药：专注代谢性、病毒性疾病新药研发，NASH适应症布局FASN、THR-β以及FXR靶点，FASN抑制剂ASC40的临床2b数据发表在柳叶刀子刊，获FDABTD。3）东阳光药业：全球药品研产销一体化，新药研发聚焦抗感染、慢病和肿瘤，2024年12月11日向港交所递交招股书，GLP-1/FGF21双靶点激动剂HEC88473的1b/2a数据入选2023AASLD重磅摘要，2024年11月授权ApolloTherapeutics实现出海。

?风险提示：行业竞争加剧，产品销售不及预期；研发进度及临床数据不及预期

资料来源：中华肝脏病杂志、弗若斯特沙利文、医药魔方、中国生物制药官网、正大天晴公众号、歌礼制药官网及公众号、东阳光药业公众号、西部证券研发中心请仔细阅读尾部的免责声明2

目录

CONTENTS

01患病率持续增长，肝纤维化风险高

02现有诊疗手段较少，存在巨大未满足临床需求

03在研新药：GLP-1R、THR-β、FGF21等靶点进度领先

04相关企业梳理