科会-ITP治疗经典优选.pptx

佑立升?(艾曲泊帕乙醇胺片)ITP治疗经典优化之选

ITP概述01艾曲泊帕在ITP中的应用02佑立升产品介绍03目录CONTENTS

原发性免疫性血小板减少症（ITP，既往称特发性血小板减少性紫癜）是一种获得性、免疫性、出血性疾病，主要特点为血小板破坏和血小板生成障碍导致血小板计数减低。ITP是一种具有多种临床症状的异质性疾病。ITP临床表现：从无症状到轻度瘀伤、黏膜出血（皮肤黏膜为主，双下肢多见）、任何部位出血，最严重的是颅脑出血；随年龄的增加，一些患者表现出明显的乏力流行病学：占出血性疾病1/3，成人发病率5~10/10万，儿童及60岁以上老年人高发成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）中华血液学杂志,2020,41（8））:617ITP是临床常见的出血性疾病

ZuffereyA,etal.JClinMed.?2017;6(2).pii:E16.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识(2016年版)[J].中华血液学杂志,2016,37(2):89-93.减少血小板破坏和促进血小板生成是ITP两大治疗策略2。血小板破坏增多巨核细胞异常血小板生成减少T细胞介导的细胞毒性，可能抑制巨核细胞，导致血小板生成减少B细胞和浆细胞异常调节并产生自身抗体，与血小板和巨核细胞结合，诱导其在脾脏和肝脏损伤或降解ITP病理机制1ITP：多重免疫调节异常，造成血小板生成减少和破坏增多并存4

1735年ITP被首次描述（Werlhor病）1916年提出“脾脏发生血小板破坏”1916~：脾切除术1951年Harrington试验“血液中存在抗血小板因子且导致血小板存活减少”1951~：皮质类固醇和ACTH1960s~：免疫抑制剂1980s~：IVIG/Anti-D2005~：rh-TPO1994年成功克隆TPO疾病认知治疗手段1980s中期证实抗体介导巨核细胞损伤2004年自身抗体抑制巨核细胞分化、成熟和释放血小板StasiR,etal.BrJHaematol.2011May;153(4):437-50.2008~：TPO-RA伴随着疾病认知的逐渐深入，ITP治疗理念在不断升级5

对疾病的认知自身抗体破坏血小板巨核细胞功能异常导致血小板生成不足治疗理念减少血小板破坏促进巨核细胞成熟并释放血小板治疗手段皮质类固醇/ACTH、免疫抑制剂、IVIG和脾切除等rhTPO临床需求缓解出血症状控制出血症状+快速提升血小板局限性长期维持效果不佳激素长期治疗的不良反应长期维持效果不佳不能长期使用，不适合ITP疾病特点可诱导产生TPO抗体减少血小板破坏增加血小板生成1D时代-Defend（防御）2D时代-Derive（起源）StasiR,etal.BrJHaematol.2011May;153(4):437-50RajAB.JHematolTransfus.2017;5(1):1056.未来呢？更长的缓解率？停药后持续应答？动态，个体化管理？减少血小板破坏和促进血小板生成是目前ITP两大治疗策略6

1.KuterDJ.InternationalJournalofHematology,2013,98(1):10.2.刘一,等.中国新药杂志,2008,17(3):254-258.3.EuropeanMedicinesAgency.CHMPASSESSMENTREPORTFORNplate.EMEA/654269/2008.4.KistangariG,etal.HematolOncolClinNorthAm.2013Jun;27(3):495-520.（化学合成非肽类）TPO1构成：353个氨基酸分子量：36,000Da（中国仓鼠卵巢(CHO)细胞表达,经提纯而制成的全长糖基化rhTPO2）（由重组DNA技术的大肠杆菌中产生）罗普司亭3，4构成：269个氨基酸分子量：59,000Da海曲泊帕艾曲泊帕阿伐曲泊帕常用的几种不同的TPO受体激动剂7

ITP的治疗目标：减少出血风险，改善QoLIWG2009报告指出，ITP的疗效应从以下方面进行评估血小板计数出血症状生活质量1.Group,I.W.,Standardizationofterminology,definitionsandoutcomecriteriainimmunethrombocytopenicpurpuraofadultsandchildren:reportfromaninternationalworkinggroup.Blood,2009.113(11):p.2386-93.ITP的