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干扰素是治疗病毒性肝炎和肿瘤的药物。以前主要从人血中提取或用病毒感染诱导人血白细胞生产。估计，约需1200升人血才能提取2.5×108单位的干扰素，治疗一个肝炎病人需2～3万美元，价格之高，尤如奇珍异宝。H.Boyer，美国加州大学生化教授，美国基因工程公司董事长，1977年，他首次用细菌合成生长激素释放抑制素，是基因工程第一块金牌的获得者。1980年他又与华盛顿大学的学者合作，用酵母生产了人干扰素。他筹建了美国基因工程公司，是基因工程研究中的权威科学家。W.Gilbert，美国哈佛大学教授。1980年他与瑞士苏黎世大学和生物基因公司教授Weissmann合作，用细菌生产了人干扰素。01W.Gilbert也是测定DNA序列的化学直读法创始人。由于他对科学的巨大贡献，获1980年诺贝尔奖。021983年，美国Summers等用杆状病毒作载体，昆虫细胞作受体表达人的β-干扰素基因，每106个细胞能生产干扰素5x106单位，并且95％分泌至细胞外。A1985年，美国加州大学Maeda用杆状病毒作载体，家蚕作表达系统，合成α-干扰素，产量为50μg／条蚕。B80年代，我国预防医学科学院病毒所用大肠杆菌表达出β干扰素，并已投放市场。C干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”！从人血中提取，300L血才提取1mg！。干扰素生产车间干扰素分子结构基因工程人干扰素α-2β（安达芬）是我国第一个全国产化基因工程人干扰素，具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。其它基因工程药物人造血液、白细胞介素等通过基因工程实现工业化生产，均为解除人类的病苦，提高人类的健康水平发挥了重大的作用。人造血液及其生产0102概念：利用基因工程技术治疗人类遗传性疾病。01正常的人类基因可以克隆并引入遗传病患者的体细胞，以替代、修复或纠正有缺陷的基因。024.1基因治疗4生物技术与生物疗法基因替代(genereplacement)基因修正(genecorrection)基因增强(geneaugmentation)基因抑制(geneconstraint)和/或基因失活(geneinactivation)反义疗法基因治疗①严重型联合型免疫缺陷症（SCID）病因：细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（ADA）的基因（ada）发生了突变。是免疫系统的T淋巴细胞和B淋巴细胞功能先天性缺乏的一种遗传病。气泡儿童SCID患者生存在无菌环境中使用一种反转录病毒作为基因治疗的转移系统，重组载体可以感染人的组织和细胞，但不自我复制。1990年，转基因T淋巴细胞注射到人体骨髓组织中治疗SCID病因：由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖-1-磷酸-尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖-1-磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。01临床表现：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。01②半乳糖血症病人的基因治疗人们把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。这样，原来不能利用半乳糖的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果再将这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，那么这种病就从根本上治愈了。而且由于病人细胞内脱氧核糖核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也就不会再遗传给下一代了。0102基因治疗癌症未获进展仅限于治疗少数疾病，费用昂贵导入人体的目的基因表达水平获得长期表达效果难基因治疗希望与局限4.2干细胞的利用干细胞工程我国研究人员正在制备用于治疗的细胞来源于干细胞的组织可能用于治疗的疾病细胞类型 治疗的疾病神经细胞 中风、帕金森氏病、老年痴呆症、脊髓损伤、多发性硬化病 心肌细胞 心脏病发作、充血性心脏病产生胰岛素的细胞糖尿病软骨细胞 骨性关节炎血细胞 癌症、免疫缺乏症、遗传学血液病、白血病肝细胞 肝炎、肝硬化皮肤细