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《群体药动学-药效学分析标准操作规范》编制说明

目录

一、工作概况 2

二、编制原则 4

三、标准主要内容 5

四、关键技术问题及重大分歧意见的处理 5

五、采用国际标准和国外先进标准的程度 5

六、与有关的现行法律、法规和强制性国家标准的关系 5

七、标准实施建议 6

八、其他说明事项 6

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一、工作概况

1、任务来源

本项目由中国药理学会定量药理学学专业委员会提出，归口于中国药理学会，并由国内外知名高校、科研机构、医疗机构、跨国和国内知名制药企业、合同研究组织等单位的专家教授共同起草。上海交通大学医学院附属胸科医院、长春金赛药业有限责任公司、葛兰素史克（上海）医药研发有限公司、强生（中国）投资有限公司、亘喜生物科技（上海）有限公司、海瑞宁康生物医药、上海强世信息科技有限公司、北京协和医院、复旦大学附属华山医院、皖南医学院弋矶山医院、北京大学第三医院、北京大学人民医院、苏州大学附属第一医院、北京大学、复旦大学、上海中医药大学、山东大学、中南大学、牛津大学纳菲尔德医学部热带疾病和全球健康中心、美国加州大学旧金山分校。本标准主要起草人：。

2、编制背景和意义

群体药动学-药效学分析是定量药理学“建模与模拟”的核心技术之一，也是新药研发中应用最为广泛的定量药理学技术，贯穿于新药临床前和临床研究、上市后评价的整个生命周期，并在药物研发的内部决策，后期药

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政监管部门审评的决策等过程中发挥了举足轻重的作用。此外，群体药动学-药效学分析技术也是临床个体化精准用药的常用方法，能够综合考虑患者的个体特征和随机变异，结合治疗药物监测制订精准的个体化用药方案。

自1999年美国FDA率先颁布了群体药动学技术指导原则以来、欧洲、日本和中国药监局也先后颁布了相关的技术指导原则，大力倡导应用群体药动学-药效学建模和模拟技术提高新药研发的效率和成功率。国内外药政监管部门发布的相关技术指南多为一般原则和总体要求，开展群体药动学-药效学分析时，缺乏具体的标准操作规范，很大程度上影响了群体药动学-药效学分析的质量、分析结果的解读、新药研发的决策、药政部门的审评以及临床精准用药的决策。因此，亟待对群体药动学-药效学分析进行规范，建立科学、合理、可行的群体药动学—药效学分析标准操作流程。

3、主要工作过程

3.1标准立项

工作组经过前期调研后组织开展立项，中国药理学会对本标准进行评审后立项，并于2024年9月15日发文（药理学会办发[2024]第36号），同意批准立项。

3.2形成标准草稿

标准工作组开展了国内外相关技术指导原则、白皮书、综述和专著的调研和整理，提出团体标准框架和主要技术内容，经过多轮讨论会对标准文本进行修改和完善，形成了本团体标准草案稿。

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3.3形成标准征求意见稿

拟在相关行业、医药研发企业、合同研究组织、科研院校、医疗机构中进行意见征询，形成团体标准征求意见稿。根据征求意见反馈结果和预验收的专家意见进一步完善标准征求意见稿，最终形成标准送审稿，完成编制说明和征求意见反馈汇总表。

二、编制原则

在团体标准的研制过程中，严格遵循统一、简化、协调和最优化等标准化的基本原则；同时，严格按照从草案的研制、征求意见、标准送审的标准制定程序；并且，基于实际需求，确保标准的科学性、权威性和实用性。标准的编写将遵循以下原则：

1、合规性

标准的内容与现行的法律、法规相一致。在标准的制定过程中，对《中华人民共和国标准化法》等法律法规及其他规范性文件进行了充分研究，并严格遵照相关规定，依据GB/T1.1-2020进行起草编写。

2、科学性

标准的科学性体现在技术内容的科学性和研制过程的科学性两个方面。首先，经典药动学和药效学理论结合群体分析方法，为本标准的制订和应用提供了技术支撑；其次，本标准将结合近年来政府药监部门颁布的技术指南以及国内外的实践经验，进行系统梳理和总结。标准研制除严格遵循团体标准制定程序外，还将对现有理论方法和应用案例进行梳理和总结分

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析，同时广泛听取各方面的建议和意见，从而保证标准制定过程的科学性。

3、前瞻性原则

随着群体药动学-药效学理论和方法的发展和推广应用，其在新药研发和精准用药中的重要性日益突出。然而，目前国内缺乏统一的分析规范和指南。因此，本团体标准将建立群体药动学-药效学分析的标准操作规范，旨在促进和规范群体药动学-药效学在新药研发和精准用药中的科学合理应用。

三、标准主要内容

（一）主要技术内容

涵盖群体药动学-药效学分析的全过程，包括制订分析计划、数据收集和核查、数据编辑和探索性分析、构建基础模型、筛选和评估协变量、模型优化、模型评